Diversas partes interessadas estão investindo intensamente em sua capacidade de curar conjuntos adequados de dados e desenvolver capacidades avançadas de análise de dados para aproveitar a RWE - Real World Evidence (Evidências do Mundo Real) em todo o ciclo de vida farmacêutico - desde a descoberta e desenvolvimento de medicamentos até o lançamento do produto e comercialização.
Os esforços para aproveitar as valiosas informações fornecidas pela RWE nos setores biofarmacêutico e de saúde têm crescido exponencialmente nos últimos anos - e com razão. Dois fatores paralelos estão possibilitando essa tendência.
O crescimento no número de fontes de dados do RWD - Real World Data, desenvolvidas durante o curso do cuidado rotineiro ao paciente.
Avanços contínuos tanto em ferramentas de extração de dados quanto em capacidades de análise de dados baseadas em inteligência artificial (IA), aprendizado de máquina (ML) e processamento de linguagem natural (NLP), além de outras metodologias de modelagem e simulação.
Tudo isso abriu amplamente as portas, inaugurando uma nova era para a RWE de alta qualidade e regulatória, aumentando a confiança no processo e obtendo maior apoio de muitos órgãos reguladores.
Historicamente, três fontes primárias de RWD têm sido o foco das análises para criar RWE: EHR - Electronic Health Records (Prontuário Eletrônico de Saúde), dados de reivindicações médicas e farmacêuticas, e literatura publicada. Mas mais recentemente, fontes de dados adicionais têm demonstrado seu valor ao ajudar a criar insights mais ricos de RWE, capturando de forma mais abrangente a experiência do paciente ao lidar com suas condições médicas diante das opções de tratamento disponíveis ou inexistentes. Uma delas incluem:
Dados agregados de testes clínicos laboratoriais e genômicos.
Dados digitais de saúde gerados pelo paciente (PGHD) coletados a partir de dispositivos domésticos, móveis e vestíveis.
Dados capturados em registros de pacientes e produtos.
Resultados relatados pelo paciente (PRO).
Nos últimos anos, o
RWE explodiu em termos do que ele pode nos dizer e como ele pode apoiar e complementar os ensaios clínicos randomizados controlados (RCTs). Importante destacar que a confiança no uso do
RWE também se expandiu, o que abre muitas novas possibilidades: "
Onde antes era uma novidade, o RWE agora está incorporado na maioria das conversas com nossos clientes hoje em dia, e não é mais considerado um caso especial.", diz Christina Mack, diretora científica de
RWE para as Soluções do Mundo Real da
IQVIA.
O RWE agora está ajudando os interessados a avançar em objetivos críticos em todas as fases do ciclo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Isso inclui:
Usando RWE para informar considerações de pagadores
"O custo preliminar de um medicamento e seu impacto orçamentário em qualquer plano de saúde pode ser refinado e articulado ao longo do tempo por meio da realização de estudos de efetividade comparativa com base em RWE, uma vez que o medicamento for lançado", explica Lee. "Isso é particularmente importante para qualquer medicamento que esteja entrando em um espaço terapêutico lotado. Então você pode voltar aos pagadores e renegociar preços e classificação na lista de medicamentos para maximizar o acesso dos pacientes."
O RWE também desempenha um papel na clarificação do impacto orçamentário e nos modelos de custo-efetividade para os pagadores. "Por exemplo, estudos envolvendo RWD podem ajudar a identificar quais subgrupos de pacientes dentro de uma determinada indicação representam o maior custo, qual deles apresenta o maior benefício do tratamento e assim por diante", diz Cyhaniuk. "Podemos então fornecer aos pagadores uma melhor compreensão de quão grandes esses grupos respectivos podem ser, promovendo assim uma tomada de decisão mais informada e vinculando o efeito clínico ao custo."
A Axtria recentemente realizou um estudo usando uma abordagem chamada modelagem de impacto orçamentário baseada na prevalência (BIM) para demonstrar o valor e a acessibilidade do biossimilar de insulina glargina (Gla-300) em relação às insulinas basais no tratamento do diabetes tipo 2. O estudo mostrou que a redistribuição da participação de mercado (por meio da troca de pacientes) das insulinas basais de primeira geração para as de segunda geração, juntamente com o aumento da participação de mercado dos biossimilares de glargina ao longo dos anos, demonstrou reduções incrementais de custo ao longo do tempo graças ao aumento da utilização de insulinas basais de segunda geração. "Aguardamos os resultados para ajudar a orientar os tomadores de decisão em termos de classificação na lista de medicamentos e controles de utilização", diz Lee.
Nos Estados Unidos, "o RWE oferece uma oportunidade para continuar as discussões com os pagadores e informar a gestão mais apropriada de um produto, mas para ter sucesso, ele deve ser combinado com outras estratégias, como acordos contratuais inovadores e tradicionais", acrescenta Monica Martin de Bustamante, sócia sênior e chefe de evidências, valor, acesso e preços da Trinity Life Sciences. "Pensar nas melhores resultados a serem capturados, na metodologia a ser implementada e em como complementar esses dados ao enviá-los é fundamental para o sucesso."
Referências:
1. US Food and Drug Administration press release, Oct. 19, 2022, Advancing Real-World Evidence Program; https://www.fda.gov/drugs/development-resources/advancing-real-world-evidence-program
2. Mitra-Majumdar, Mayookha, et al.,Analysis of Supportive Evidence for U.S. Food and Drug Administration Approvals of Novel Drugs in 2020, JAMA Netw Open. 2022;5(5):e2212454. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.12454; https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2792372#:~:text=A%20total%20of%2075%20pivotal,46)%20were%20double%2Dmasked
3. Liu, Ruishan, et al., Systematic Pan-Cancer Analysis of Mutation-Treatment Interactions Using Large Real-World Clincogenomics Data, Nature Medicine, 28, 1656-1661, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-01873-5
4. Ponomareva, E., et al., The Economic Value Of Insulin Glargine 300 U/Ml (GLA-300) In People ≥18 Years of Age With Type 2 Diabetes Mellitus: A Value-based Economic Model From A U.S. Payer Perspective; ISPOR, 2022; https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/euro2022-3567/122288
5. Novartis press release, Novartis Kymriah receives EC approval as first CAR-T cell therapy for adults with relapsed or refractory follicular lymphoma, May 4, 2022.; https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-kymriah-receives-ec-approval-first-car-t-cell-therapy-adults-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
6. Miksad, R.A., et al., Small But Mighty: The Use of Real-World Evidence to Inform Precision Medicine, Clin Pharmacol Ther. July 2019; 106(1): 87–90; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6617709/
7. Flatiron press release, Flatiron Health Real-World Data Support FDA Approval of New Dosing Regimen for Erbitux (cetuximab), July 20, 2021; https://flatiron.com/press/press-release/flatiron-health-real-world-data-support-fda-approval-of-new-dosing-regimen-for-erbitux-cetuximab/
8. FDA press release, FDA approves new use of transplant drug based on real-world evidence (RWE), July 16, 2021; https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence
9. Novartis press release, April 6, 2022, FDA approves Novartis Vijoice (albelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS); https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-vijoice-alpelisib-first-and-only-treatment-select-patients-pik3ca-related-overgrowth-spectrum-pros
