Diversas partes interessadas estão investindo intensamente em sua capacidade de curar conjuntos adequados de dados e desenvolver capacidades avançadas de análise de dados para aproveitar a RWE - Real World Evidence (Evidências do Mundo Real) em todo o ciclo de vida farmacêutico - desde a descoberta e desenvolvimento de medicamentos até o lançamento do produto e comercialização.
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Os esforços para aproveitar as valiosas informações fornecidas pela RWE nos setores biofarmacêutico e de saúde têm crescido exponencialmente nos últimos anos - e com razão. Dois fatores paralelos estão possibilitando essa tendência.
O crescimento no número de fontes de dados do RWD - Real World Data, desenvolvidas durante o curso do cuidado rotineiro ao paciente.
Avanços contínuos tanto em ferramentas de extração de dados quanto em capacidades de análise de dados baseadas em inteligência artificial (IA), aprendizado de máquina (ML) e processamento de linguagem natural (NLP), além de outras metodologias de modelagem e simulação.
Tudo isso abriu amplamente as portas, inaugurando uma nova era para a RWE de alta qualidade e regulatória, aumentando a confiança no processo e obtendo maior apoio de muitos órgãos reguladores.
Historicamente, três fontes primárias de RWD têm sido o foco das análises para criar RWE: EHR - Electronic Health Records (Prontuário Eletrônico de Saúde), dados de reivindicações médicas e farmacêuticas, e literatura publicada. Mas mais recentemente, fontes de dados adicionais têm demonstrado seu valor ao ajudar a criar insights mais ricos de RWE, capturando de forma mais abrangente a experiência do paciente ao lidar com suas condições médicas diante das opções de tratamento disponíveis ou inexistentes. Uma delas incluem:
Dados agregados de testes clínicos laboratoriais e genômicos.
Os Dados de Saúde Gerados pelo Paciente (PGHD - Patient-Generated Health Data) coletados a partir de dispositivos domésticos, móveis e vestíveis.
Dados capturados em registros de pacientes e produtos.
Nos últimos anos, o RWE explodiu em termos do que ele pode nos dizer e como ele pode apoiar e complementar os RCT - Randomized Controlled Trials (Ensaios Clínicos Randomizados Controlados). Importante destacar que a confiança no uso do RWE também se expandiu, o que abre muitas novas possibilidades: "Onde antes era uma novidade, o RWE agora está incorporado na maioria das conversas com nossos clientes hoje em dia, e não é mais considerado um caso especial.", diz Christina Mack, diretora científica de RWE para as Soluções do Mundo Real da IQVIA.
O RWE agora está ajudando os interessados a avançar em objetivos críticos em todas as fases do ciclo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Isso inclui:
Explorando fontes de dados mais variadas
Hoje em dia, há um esforço crescente para integrar múltiplas fontes de dados vinculados para permitir insights comprovatórios mais profundos. "Os dados do prontuário eletrônico de saúde (EHR) sempre serão valiosos para responder a muitas perguntas, mas ainda precisam ser complementados com outras fontes de dados", diz Mack, da IQVIA. "A capacidade de curar adequadamente os dados do mundo real de várias fontes para complementar as análises é onde a mágica acontece."
"Muitos estudos de viabilidade tentam aproveitar os dados do EHR - Electronic Health Records (Prontuário Eletrônico de Saúde) e das reivindicações, mas depois não conseguem definir completamente a condição do paciente-alvo e/ou contexto clínico dentro dos dados disponíveis", acrescenta Lovink, da Trinity, líder de parceria e co-líder da função RWE. "Os dados de reivindicações frequentemente carecem de especificidade, e grande parte das informações relevantes que estão nos sistemas de EHR está na forma de dados não estruturados de difícil acesso."
A crescente capacidade de usar o processamento de linguagem natural (NLP) para minerar os dados não estruturados encontrados nas anotações dos médicos dentro do sistema de EHR é particularmente importante "porque muitas vezes, os códigos usados nos dados estruturados do EHR não são suficientemente detalhados - nem existem para uma nova categoria de doença para a qual o fabricante está buscando uma terapia - para identificar corretamente pacientes específicos, então a mineração de texto usando o NLP pode ajudar a identificar pacientes ocultos", diz Lee, da Axtria.
Em um estudo recente realizado com um de seus clientes farmacêuticos, a IQVIA utilizou NLP e ML para analisar informações clínicas encontradas nos dados estruturados e não estruturados do EHR para identificar um subconjunto específico de pacientes com asma. "Os resultados levaram a um aumento de 30% na capacidade de identificar asma não controlada e uma redução de 17% em doenças respiratórias não controladas, ajudando os médicos a diagnosticar com precisão os pacientes, iniciar a terapia adequada mais rapidamente e acompanhar os pacientes para garantir melhores resultados", explica Mack.
Da mesma forma, os dados de imagens criadas durante a assistência médica de rotina também permanecem um recurso importante, embora pouco explorado, que pode ser explorado para apoiar a descoberta e desenvolvimento de medicamentos. "A capacidade de treinar modelos de computador para entender e analisar imagens clínicas de patologia, comparar insights de tumores malignos e combinar esses insights com dados relacionados aos resultados do paciente e ao perfil genético pode fornecer insights críticos para melhorar o recrutamento e o tratamento em ensaios clínicos", diz Dede.
Lovink acredita que, em várias áreas de doenças, especialmente na oncologia, é difícil caracterizar razoavelmente a condição clínica de um paciente sem dados de imagem. "No entanto, os dados de imagem tradicionalmente têm sido difíceis de localizar, recuperar, visualizar, desidentificar e normalizar em escala", observa.
"Reconhecendo que as imagens são um dos endpoints clínicos mais importantes e críticos para muitas terapias, espero que as empresas emergentes continuem avançando essas capacidades e eventualmente mudem o cenário dos dados."
Enquanto isso, de acordo com Lee, duas fontes de dados de RWD particularmente ricas - PRO (resultados relatados pelo paciente) e dados de saúde digital de dispositivos vestíveis - estão apenas começando a ser apreciadas e utilizadas, e podem fornecer insights mais profundos sobre adesão ao tratamento, efeitos colaterais e eventos adversos (que são importantes para o manejo de condições crônicas), oferecendo um caminho para melhorar o cuidado ao paciente. Por exemplo, evidências do mundo real relacionadas a padrões de tratamento, persistência, adesão e mudança de tratamento podem ajudar a conduzir ensaios clínicos de maneira mais eficiente, reduzindo sua duração, custo e ônus para os pacientes.
Referências:
1. US Food and Drug Administration press release, Oct. 19, 2022, Advancing Real-World Evidence Program; https://www.fda.gov/drugs/development-resources/advancing-real-world-evidence-program
2. Mitra-Majumdar, Mayookha, et al.,Analysis of Supportive Evidence for U.S. Food and Drug Administration Approvals of Novel Drugs in 2020, JAMA Netw Open. 2022;5(5):e2212454. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.12454; https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2792372#:~:text=A%20total%20of%2075%20pivotal,46)%20were%20double%2Dmasked
3. Liu, Ruishan, et al., Systematic Pan-Cancer Analysis of Mutation-Treatment Interactions Using Large Real-World Clincogenomics Data, Nature Medicine, 28, 1656-1661, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-01873-5
4. Ponomareva, E., et al., The Economic Value Of Insulin Glargine 300 U/Ml (GLA-300) In People ≥18 Years of Age With Type 2 Diabetes Mellitus: A Value-based Economic Model From A U.S. Payer Perspective; ISPOR, 2022; https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/euro2022-3567/122288
5. Novartis press release, Novartis Kymriah receives EC approval as first CAR-T cell therapy for adults with relapsed or refractory follicular lymphoma, May 4, 2022.; https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-kymriah-receives-ec-approval-first-car-t-cell-therapy-adults-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
6. Miksad, R.A., et al., Small But Mighty: The Use of Real-World Evidence to Inform Precision Medicine, Clin Pharmacol Ther. July 2019; 106(1): 87–90; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6617709/
7. Flatiron press release, Flatiron Health Real-World Data Support FDA Approval of New Dosing Regimen for Erbitux (cetuximab), July 20, 2021; https://flatiron.com/press/press-release/flatiron-health-real-world-data-support-fda-approval-of-new-dosing-regimen-for-erbitux-cetuximab/
8. FDA press release, FDA approves new use of transplant drug based on real-world evidence (RWE), July 16, 2021; https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence
9. Novartis press release, April 6, 2022, FDA approves Novartis Vijoice (albelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS); https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-vijoice-alpelisib-first-and-only-treatment-select-patients-pik3ca-related-overgrowth-spectrum-pros
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