Diversas partes interessadas estão investindo intensamente em sua capacidade de curar conjuntos adequados de dados e desenvolver capacidades avançadas de análise de dados para aproveitar a RWE - Real World Evidence (Evidências do Mundo Real) em todo o ciclo de vida farmacêutico - desde a descoberta e desenvolvimento de medicamentos até o lançamento do produto e comercialização.
- RWE - Biomarcadores oferecem um tesouro a ser explorado
- RWE - Usando para informar considerações de Pagadores
- RWE - Casos de uso: Apoio a submissões regulatórias
- RWE - Explorando fontes de dados mais variadas
- RWE - Colocando o RWE para Funcionar mais cedo no Ciclo de Vida do Medicamento
- O RWE está Atingindo seu Ápice - Auxílio na Tomada de Decisões internas sobre Desenvolvimento de Portfólio
- RWDs e RWEs - Estão Desempenhando um papel Crescente nas decisões de Saúde
Os esforços para aproveitar as valiosas informações fornecidas pela RWE nos setores biofarmacêutico e de saúde têm crescido exponencialmente nos últimos anos - e com razão. Dois fatores paralelos estão possibilitando essa tendência.
O crescimento no número de fontes de dados do RWD - Real World Data, desenvolvidas durante o curso do cuidado rotineiro ao paciente.
Avanços contínuos tanto em ferramentas de extração de dados quanto em capacidades de análise de dados baseadas em inteligência artificial (IA), aprendizado de máquina (ML) e processamento de linguagem natural (NLP), além de outras metodologias de modelagem e simulação.
Tudo isso abriu amplamente as portas, inaugurando uma nova era para a RWE de alta qualidade e regulatória, aumentando a confiança no processo e obtendo maior apoio de muitos órgãos reguladores.
Historicamente, três fontes primárias de RWD têm sido o foco das análises para criar RWE: EHR - Electronic Health Records (Prontuário Eletrônico de Saúde), dados de reivindicações médicas e farmacêuticas, e literatura publicada. Mas mais recentemente, fontes de dados adicionais têm demonstrado seu valor ao ajudar a criar insights mais ricos de RWE, capturando de forma mais abrangente a experiência do paciente ao lidar com suas condições médicas diante das opções de tratamento disponíveis ou inexistentes. Uma delas incluem:
Dados agregados de testes clínicos laboratoriais e genômicos.
Dados digitais de saúde gerados pelo paciente (PGHD) coletados a partir de dispositivos domésticos, móveis e vestíveis.
Dados capturados em registros de pacientes e produtos.
Resultados relatados pelo paciente (PRO).
Nos últimos anos, o RWE explodiu em termos do que ele pode nos dizer e como ele pode apoiar e complementar os ensaios clínicos randomizados controlados (RCTs). Importante destacar que a confiança no uso do RWE também se expandiu, o que abre muitas novas possibilidades: "Onde antes era uma novidade, o RWE agora está incorporado na maioria das conversas com nossos clientes hoje em dia, e não é mais considerado um caso especial.", diz Christina Mack, diretora científica de RWE para as Soluções do Mundo Real da IQVIA.
O RWE agora está ajudando os interessados a avançar em objetivos críticos em todas as fases do ciclo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Isso inclui:
Auxílio na Tomada de Decisões internas sobre Desenvolvimento de Portfólio
Melhorando o design de ensaios clínicos (por exemplo, melhorando a seleção de desfechos apropriados, desfechos substitutos e duração do ensaio), assim como o estabelecimento de metas para diversidade do ensaio e recrutamento de pacientes.
Elucidando a incidência, prevalência, história natural da doença e carga da doença das indicações-alvo.
Informando a prática clínica ao preencher lacunas de evidências que permanecem após o ensaio clínico.
Apoio às submissões iniciais de aprovação regulatória e aprovação de expansões de rótulos/indicações pós-comercialização, adicionando contexto crítico aos dados do ensaio.
Possibilitando negociações baseadas em dados relacionadas a preços de medicamentos, colocação em formulários e contratos baseados em desempenho com pagadores (removendo assim barreiras ao acesso a terapias avançadas e de alto custo atuais).
"O RWE, que pode ser baseado em milhares ou milhões de registros de pacientes, fornece uma mina de ouro para apoiar sua submissão regulatória e construir a história de valor geral da sua terapia", diz Nandini Hadker, parceira e chefe de estratégia de evidências da Trinity Life Sciences. "Antes do lançamento, as empresas podem demonstrar a necessidade não atendida desenvolvendo RWE para identificar lacunas no paradigma de cuidados atual. Após o lançamento, as empresas podem desenvolver RWE para ajudar a quantificar o desempenho de seu produto em comparação com produtos concorrentes em várias dimensões. Ambos os tipos de descobertas são de grande interesse para órgãos reguladores, pagadores e médicos."
Combinadas, essas informações podem ser essenciais para construir a proposta de valor de um determinado tratamento. "Estudos de RWE que ajudam os interessados a entender melhor a carga da doença podem ser usados para demonstrar o impacto econômico completo da doença e das intervenções clínicas específicas tanto no paciente quanto no plano de saúde", diz Mack. Ela acredita que o potencial de novas terapias de alto custo para compensar os custos de saúde deve ser destacado durante as negociações entre os desenvolvedores de medicamentos e os pagadores.
"Da mesma forma, como patrocinador de medicamentos, você deve se envolver com os reguladores o mais cedo possível para demonstrar à FDA que sua abordagem estrategicamente e cientificamente sólida é a melhor maneira de atender a uma necessidade clínica não atendida", acrescenta Won Chan Lee, diretor e chefe da prática de economia da saúde e pesquisa de resultados em saúde (HEOR)/RWE da Axtria.
Recentemente, tem havido um apoio cada vez mais vocal e de cima para baixo do FDA e de outros reguladores globais, e o número de aprovações regulatórias baseadas inteiramente ou em parte em RWE apresentado pelos patrocinadores continuou a crescer. Em Out|22, o FDA anunciou que começaria a aceitar inscrições em seu novo Programa de Avanço de Evidências do Mundo Real. O novo programa da FDA "oferece aos patrocinadores... a oportunidade de se reunir com a equipe da agência - antes do desenvolvimento do protocolo ou início do estudo - para discutir o uso de RWE no desenvolvimento de produtos médicos", afirma a agência.
"O novo programa da FDA é enorme", acrescenta Anissa Cyhaniuk, vice-presidente sênior de RWE da EVERSANA. "Ele reforça o compromisso da agência em encontrar situações em que o RWE possa fornecer dados de eficácia, e vimos trabalhos iniciais aqui em várias extensões em diferentes estados de doenças e faixas etárias, incluindo doenças pediátricas e raras."
Referências:
1. US Food and Drug Administration press release, Oct. 19, 2022, Advancing Real-World Evidence Program; https://www.fda.gov/drugs/development-resources/advancing-real-world-evidence-program
2. Mitra-Majumdar, Mayookha, et al.,Analysis of Supportive Evidence for U.S. Food and Drug Administration Approvals of Novel Drugs in 2020, JAMA Netw Open. 2022;5(5):e2212454. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.12454; https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2792372#:~:text=A%20total%20of%2075%20pivotal,46)%20were%20double%2Dmasked
3. Liu, Ruishan, et al., Systematic Pan-Cancer Analysis of Mutation-Treatment Interactions Using Large Real-World Clincogenomics Data, Nature Medicine, 28, 1656-1661, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-01873-5
4. Ponomareva, E., et al., The Economic Value Of Insulin Glargine 300 U/Ml (GLA-300) In People ≥18 Years of Age With Type 2 Diabetes Mellitus: A Value-based Economic Model From A U.S. Payer Perspective; ISPOR, 2022; https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/euro2022-3567/122288
5. Novartis press release, Novartis Kymriah receives EC approval as first CAR-T cell therapy for adults with relapsed or refractory follicular lymphoma, May 4, 2022.; https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-kymriah-receives-ec-approval-first-car-t-cell-therapy-adults-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
6. Miksad, R.A., et al., Small But Mighty: The Use of Real-World Evidence to Inform Precision Medicine, Clin Pharmacol Ther. July 2019; 106(1): 87–90; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6617709/
7. Flatiron press release, Flatiron Health Real-World Data Support FDA Approval of New Dosing Regimen for Erbitux (cetuximab), July 20, 2021; https://flatiron.com/press/press-release/flatiron-health-real-world-data-support-fda-approval-of-new-dosing-regimen-for-erbitux-cetuximab/
8. FDA press release, FDA approves new use of transplant drug based on real-world evidence (RWE), July 16, 2021; https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence
9. Novartis press release, April 6, 2022, FDA approves Novartis Vijoice (albelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS); https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-vijoice-alpelisib-first-and-only-treatment-select-patients-pik3ca-related-overgrowth-spectrum-pros
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