Introdução do cenário atual nos EUA
Empresa: Bluebird bio
Doença: Adrenoleucodistrofia cerebral
Custo por ano: US$ 3 milhões
Quatro semanas depois que a bluebird bio obteve a aprovação da FDA para o Zynteglo e o tornou o medicamento mais caro da história dos EUA, com US$ 2,8 milhões, a empresa de Massachusetts ganhou outro endosso de terapia genética e levou os preços um passo adiante.
Medicamentos Mais Caros
Com o preço do bluebird no Skysona em US$ 3 milhões, o tratamento para adrenoleucodistrofia cerebral (CALD) tornou-se o medicamento mais caro aprovado pela FDA na época. Mas essa distinção durou apenas dois meses. Em novembro, a CSL Behring assumiu o controle do preço com a aprovação do Hemgenix, uma terapia genética que custa US$ 3,5 milhões.
Como o bluebird chegou ao preço do Skysona? O diretor comercial e operacional, Tom Klima, disse durante a apresentação trimestral da empresa em março que foi um processo “orientado por dados” que levou em “consideração os resultados clínicos positivos, melhorias na qualidade de vida, economia de custos do sistema de saúde e potencial impacto social dos pacientes e famílias.”
Após a aprovação da Skysona, o CEO da bluebird, Andrew Obenshain, disse que o preço reflete o “benefício clínico que oferece como uma opção de tratamento urgentemente necessária para retardar a progressão da disfunção neurológica em crianças afetadas por uma doença rara progressiva, irreversível e fatal”.
Para incentivar a adoção de terapias genéticas, algumas empresas oferecem acordos baseados em resultados. A Bluebird faz isso com a Zynteglo, reembolsando 80% do preço em caso de falha. Mas com Skysona, a empresa não oferece garantia semelhante.
A complexidade do CALD torna tal acordo “extremamente desafiador de implementar tanto para o bluebird quanto para os pagadores”, explicou Obenshain.
Por sua vez, o FDA tinha dúvidas suficientes sobre o Skysona que lhe concedeu uma aprovação condicional. Para manter a aprovação, a bluebird poderá ter de apresentar dados que comprovem a sua eficácia.
A Bluebird administrou sua primeira dose comercial de Skysona em março, infundindo um menino de 6 anos de Nova York. Aconteceu no Hospital Infantil de Boston, um dos 12 centros de tratamento qualificados (QTCs) que o bluebird havia ativado em março. A empresa espera ter de 40 a 50 QTCs online até o final de 2023, o que ajudará a maximizar a adesão.
Além do custo de pesquisa e desenvolvimento de uma terapia genética, a fabricação do tratamento também é cara, trabalhosa e demorada. Depois de coletar células dos pacientes, leva de 55 a 60 dias para produzir uma dose de Skysona, disse o bluebird.
A empresa nunca obterá grandes vendas com Skysona. CALD é extremamente raro, atingindo cerca de 50 pessoas por ano nos EUA. A empresa espera tratar aproximadamente 10 pacientes por ano. CALD afeta homens durante os anos de crescimento. É aprovado para meninos entre 4 e 17 anos.
Referência: https://www.fiercepharma.com/special-reports/priciest-drugs-2023
