Introdução do cenário atual nos EUA
Empresa: Novartis
Doença: Atrofia muscular espinhal
Custo por dose: US$ 2,25 milhões
Como as outras terapias genéticas desta lista, o Zolgensma da Novartis é um tratamento único projetado para durar a vida toda - ou pelo menos muitos anos. Embora tenha um preço elevado, espera-se que os seus benefícios se prolonguem por um longo tempo.
Medicamentos Mais Caros
Em comparação, o custo anual do Spinraza da Biogen, o primeiro medicamento aprovado para a atrofia muscular espinhal (AME), é de US$ 750 mil no primeiro ano e US$ 375 mil depois disso.
Sem contar as taxas de administração adicionais relacionadas às injeções de Spinraza, os custos acumulados do medicamento da Biogen são superiores aos do Zolgensma a partir do quinto ano.
Numa declaração à Fierce Pharma para este relatório, um porta-voz da Novartis disse que o preço do Zolgensma “reflete a natureza transformadora e o benefício” da terapia genética e “o valor a longo prazo que ela proporciona”.
A AME é uma doença genética rara causada por uma mutação no gene SMNA1. Cerca de 500 bebês nascem com SMA a cada ano nos EUA
Zolgensma usa um vírus adeno-associado como vetor para entregar uma cópia funcional do gene SMN humano nas células do neurônio motor alvo, de modo que proteínas SMN normais sejam produzidas para apoiar as funções musculares.
Aprovado em 2019 para bebês com AME tipo 1, o Zolgensma foi um tratamento inovador com um preço igualmente inovador. O valor original de 2,125 milhões de dólares ficou ligeiramente acima do limite comum de custo-eficácia numa análise realizada pelo órgão de vigilância dos custos dos medicamentos dos EUA, o Institute for Clinical and Economic Review.
Mas a Novartis procurou compensar o choque dos adesivos oferecendo flexibilidade nos modelos de pagamento.
Estas incluem a distribuição do pagamento ao longo de cinco anos, com pagamento continuado apenas se o Zolgensma continuar a trabalhar para os pacientes. Esta abordagem basicamente coloca o custo anual do Zolgensma no mesmo nível do Spinraza durante esses anos. A abordagem tornou-se comum nos EUA para terapias genéticas dispendiosas e únicas.
A estratégia parece ter funcionado. A Novartis garantiu políticas de cobertura favoráveis para o Zolgensma, cobrindo cerca de 97% dos pacientes com seguros comerciais e 86% com Medicaid, disse o porta-voz da empresa.
Entretanto, o medicamento continuou a produzir dados de longo prazo que mostram os seus efeitos duradouros. Numa atualização recente em março, todos os 10 pacientes do ensaio de fase 1 que se inscreveram num estudo observacional em curso de 15 anos mantiveram os marcos anteriormente alcançados, com o acompanhamento mais longo a atingir sete anos e meio. Além do mais, três pacientes adicionais conseguiram permanecer em pé com assistência durante o período de acompanhamento.
Referência: https://www.fiercepharma.com/special-reports/priciest-drugs-2023
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