Introdução do cenário atual nos EUA
Empresa: Eiger BioPharmaceuticals
Doença: Síndrome de progéria de Hutchinson-Gilford e laminopatias progeróides com deficiência de processamento
Custo por ano: US$ 1,07 milhão
O primeiro medicamento da nossa lista que não é uma terapia genética, o Zokinvy, ainda pode custar mais de US$ 1 milhão anualmente.
Medicamentos Mais Caros
Um medicamento órfão aprovado em 2020, o Zokinvy entrou em cena como o primeiro medicamento liberado nos EUA para a síndrome de progéria de Hutchinson-Gilford e laminopatias progeróides com deficiência de processamento em pacientes com 1 ano ou mais.
As laminopatias de Hutchinson-Gilford e progeróide são duas doenças distintas e fatais, marcadas pelo envelhecimento prematuro.
Estima-se que 400 pessoas sejam afetadas por Hutchinson-Gilford em todo o mundo, em comparação com cerca de 200 por laminopatias progeróides com deficiência de processamento.
Com ambas as doenças, a maioria dos pacientes morre antes dos 15 anos de idade devido a doenças cardíacas ou derrames.
Ao contrário das terapias genéticas desta lista, que custam preços igualmente altos, o Zokinvy não é uma cura. Como um inibidor da farnesiltransferase, o medicamento da Eiger BioPharmaceuticals tem como alvo o acúmulo tóxico de progerina ou proteínas farnesiladas semelhantes à progerina.
Embora a dosagem do Zokinvy dependa da área de superfície corporal, seu preço médio por ano gira em torno de US$ 1,07 milhão, de acordo com GoodRx e Drugs.com .
Antes de Eiger adquirir o medicamento, o Zokinvy foi desenvolvido pela Merck & Co. Eiger o licenciou em 2018. Anteriormente, a Merck oferecia o medicamento gratuitamente para pesquisadores de progeróides.
No momento da luz verde de Zokinvy, Eiger obteve um voucher de revisão de doenças pediátricas raras, que pode ser usado para acelerar a revisão de um futuro medicamento pelo FDA. Mais tarde naquele ano, Eiger vendeu o voucher por US$ 95 milhões e dividiu os lucros com a Progeria Research Foundation, que ajudou a desenvolver o medicamento.
Referência: https://www.fiercepharma.com/special-reports/priciest-drugs-2023
Nenhum comentário:
Postar um comentário
Compartilhe sua opinião e ponto de vista: