Introdução do cenário atual nos EUA
Empresa: Bluebird bio
Doença: Talassemia dependente de transfusão
Custo por dose: US$ 2,8 milhões
Há quatro anos, depois de a bluebird ter obtido aprovação regulamentar na Europa para a sua terapia genética Zynteglo, a empresa fixou o preço do tratamento da talassemia dependente de transfusão (beta) (TDT) em 1,575 milhões de euros (cerca de 1,8 milhões de dólares).
Medicamentos Mais Caros
Mas esse número foi reprovado nos padrões de custo-benefício dos pagadores nacionais. Farto, o bluebird anunciou a sua saída da Europa em agosto de 2021, chamando a situação de preços de “insustentável” e o mercado de “quebrado”.
Um ano depois, depois que o FDA dos EUA aprovou o Zynteglo, o bluebird encontrou um mercado muito mais acolhedor e fixou o preço de sua terapia genética de acordo. A empresa conseguiu um preço de US$ 2,8 milhões por dose, tornando o Zynteglo o medicamento mais caro dos EUA
Zynteglo não manteve a coroa por muito tempo. Quatro semanas depois de ter sido aprovado, o bluebird recebeu aprovação da FDA para outra terapia genética, Skysona, e fixou seu preço em US$ 3 milhões.
O preço do Zynteglo fez barulho quando o tratamento foi aprovado em agosto. Mas a empresa salientou que era uma pechincha relativa em comparação com o custo do tratamento padrão – transfusões de sangue que podem ser necessárias aos pacientes a cada duas a cinco semanas.
Ao longo da vida de um paciente, isso pode custar mais de US$ 6 milhões, disse a bluebird.
O Institute for Clinical Economic Review (ICER), que fornece análises de custo-efetividade de tratamentos médicos, endossou o preço do bluebird, colocando (PDF) o valor de uma dose de Zynteglo em US$ 2,77 milhões.
Na sua avaliação, o ICER elogiou o procedimento de contratação da bluebird para a Zynteglo. A empresa se compromete a reembolsar 80% do custo do tratamento caso os pacientes não consigam independência das transfusões.
Em seu relatório trimestral no final de março, a bluebird disse que teve cinco inícios comerciais de pacientes (coletas de células) com Zynteglo, embora ainda não tivesse infundido o tratamento. Há um intervalo de fabricação de 70 a 90 dias entre o momento em que as células são coletadas e infundidas, disse a bluebird.
Uma indicação da aceitação do Zynteglo por parte dos pagadores é que as autorizações de cobertura demoraram apenas duas semanas e nenhum pagador ainda negou a cobertura, segundo a empresa. A Bluebird disse que não projetará vendas para a Zynteglo este ano.
Zynteglo é para pacientes com talassemia beta que necessitam de transfusões regulares de glóbulos vermelhos. A condição – que leva à insuficiência de oxigênio no sangue – é hereditária e atinge um em cada 21 mil nascimentos. Existem 1.300 a 1.500 pessoas com a doença nos EUA, diz bluebird.
Referência: https://www.fiercepharma.com/special-reports/priciest-drugs-2023
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