Introdução do cenário atual nos EUA
Empresa: CSL Behring, uniQure
Doença: Hemofilia B
Custo por dose: US$ 3,5 milhões
Com um preço colossal de US$ 3,5 milhões, a CSL Behring e a uniQure têm o novo medicamento mais caro do mundo, o Hemgenix.
A terapia genética única obteve aprovação da FDA em novembro para tratar adultos com hemofilia B que atualmente usam terapia profilática de fator IX. Pacientes com doença sanguínea geralmente necessitam de infusões profiláticas regulares de fator IX para substituir ou adicionar níveis baixos do fator de coagulação sanguínea. Este processo torna-se extremamente caro ao longo da vida.
Medicamentos Mais Caros
Entra Hemgenix. O medicamento é o primeiro desse tipo no mercado para hemofilia B, pois permite que os pacientes produzam seu próprio fator IX.
Apesar do preço exorbitante, as empresas acreditam que o medicamento proporcionará “economias de custos significativas para o sistema de saúde em geral” e “reduzirá significativamente o fardo económico da hemofilia B, reduzindo as taxas anuais de hemorragia, reduzindo ou eliminando a terapia profilática e gerando elevados [fator] níveis IX que duram anos”, disse CSL Behring em comunicado enviado por e-mail à Fierce Pharma no momento da aprovação.
Pacientes com hemofilia B moderada a grave podem custar aos sistemas de saúde mais de US$ 20 milhões ao longo da vida, afirma a CSL.
Antes da aprovação, especialistas do Instituto de Revisão Clínica e Econômica disseram que o preço do medicamento poderia ser justo, acima de US$ 2,9 milhões . Ao chegar a essa conclusão, o grupo citou “ganhos em saúde e o potencial para compensações substanciais de custos devido à eliminação da necessidade de tratamento profilático muito caro”.
A CSL é comercialmente responsável pelo medicamento depois de licenciar os direitos da uniQure em maio passado por US$ 450 milhões. O acordo tornou a uniQure elegível para até US$ 1,6 bilhão em pagamentos por etapas, juntamente com royalties escalonados sobre vendas líquidas. A UniQure vendeu recentemente alguns desses direitos de royalties.
No momento da aprovação, a CSL observou que o preço de US$ 3,5 milhões não reflete os descontos previstos que fornecerá à Hemgenix, incluindo acordos baseados em valor com pagadores comerciais.
O medicamento ainda não foi disponibilizado, mas o novo CEO da CSL Limited, Paul McKenzie, Ph.D., espera lançá-lo nos EUA “muito em breve”, disse ele em entrevista à Fierce Pharma no mês passado.
“Temos vários médicos norte-americanos que prescreveram receitas, mas é claro que há um processo a ser seguido entre os pagadores e os procedimentos para estarmos prontos para administrar a dose a alguém”, disse McKenzie.
Referência: https://www.fiercepharma.com/special-reports/priciest-drugs-2023
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