20. Arcturus Terapêutica
Despesas com P&D: US$ 192,13 milhões
Ano de fundação: 2013
Total de funcionários: 180
Sede: San Diego, Califórnia
Capitalização de mercado: US$ 0,72 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Arcturus Therapeutics desenvolve medicamentos e vacinas de mRNA globalmente para doenças raras e infecciosas, permitindo tecnologias como a administração mediada por lipídios LUNAR e a tecnologia de mRNA STARR
- Com uma colaboração contínua com a CSL Seqirus para desenvolver e comercializar vacinas de mRNA autoamplificadas, a Arcturus entrou em uma joint venture no Japão com a ARCALIS para desenvolver vacinas e terapêuticas de mRNA. Em 2023, a Arcturus gerou US$ 166,8 milhões por meio dessa colaboração. ARCT-2301 e ARCT-2303 estão entre os 7 candidatos em pipeline da Arcturus
- Em 2023, a Arcturus Therapeutics recebeu o ODD do FDA dos EUA para o ARCT-032, para o tratamento da fibrose cística
19. Produtos Farmacêuticos Arrowhead
Despesas com P&D: US$ 353,18 milhões
Ano de fundação: 1989
Total de funcionários: 525
Sede: Califórnia, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 2,89 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- Uma empresa biofarmacêutica global, a Arrowhead Pharmaceuticals desenvolve, fabrica e comercializa produtos de RNA. A empresa se concentra em distúrbios cardiometabólicos e pulmonares
- A Arrowhead trabalha em colaboração com a Takeda para desenvolver o Fazirsiran. ARO-DM1, ARO-HBV, ARO-PNPLA3 e ARO-APOC3 são os quatro candidatos de RNAi do pipeline da empresa
- Em novembro de 2023, a Arrowhead apresentou os resultados do P-II para Plozasiran e Zodasiran na AHA 2023. Em 2023, a Arrowhead e a GSK firmaram um acordo exclusivo com a Janssen Pharmaceuticals para transferir direitos globais exclusivos para desenvolver e comercializar ainda mais o JNJ-3989 para a GSK
18. Vir Biotecnologia
Despesas com P&D: US$ 589,67 milhões
Ano de fundação: 2016
Total de funcionários: 587
Sede: Califórnia, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 1,09 bilhão
Bolsa de Valores: NASDAQ
- Uma empresa de biotecnologia em estágio comercial, a Vir Biotechnology desenvolve tratamentos para curar e prevenir as principais doenças infecciosas utilizando plataformas como a Proprietary Antibody Platform e a T Cell-Based Viral Vector Platform
- Sotrovimab, vendido sob a marca Xevudy, é o único produto comercializado da empresa, desenvolvido em colaboração com a GSK. A Vir Biotechnology trabalha em colaboração com muitas empresas para desenvolver vários produtos em várias indicações. A empresa colaborou com a Alnylam para avaliar tobevibart + elebsiran em pacientes com o vírus da hepatite delta crônica (CHD)
- Em 2023, a Vir Biotechnology apresentou os resultados iniciais de seu estudo P-II CHD e B em andamento por meio da apresentação oral no The Liver Meeting 2023 da AASLD
17. Jazz Farmacêutica
Despesas com P&D: US$ 849,65 milhões
Ano de fundação: 2005
Total de funcionários : 2800
Sede: Irlanda
Capitalização de mercado: US$ 6,75 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Jazz Pharmaceuticals é uma empresa biofarmacêutica global que descobre, desenvolve e comercializa produtos em oncologia e neurociência
- Em 2023, o Defibrotide, o único produto de RNA aprovado pela empresa, gerou um total de US$ 0,18 bilhão em receita
- Em julho de 2023, a Jazz Pharmaceuticals recebeu um parecer positivo do CHMP (comitê EMA) para autorização de comercialização do JZP458 para leucemia linfoblástica aguda e linfoma linfoblástico
16. Sarepta
Despesas com P&D: US$ 877,3 milhões
Ano de fundação: 1980
Total de funcionários: 1314
Sede: Massachusetts, EUA
Capitalização de mercado: US$ 11,66 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- Uma empresa biofarmacêutica global, a Sarepta desenvolve medicamentos genéticos de precisão para doenças raras. A empresa se concentra em distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofias musculares de cinturas (LGMD), Charcot-Marie-Tooth (CMT) e distúrbios relacionados ao SNC. A Sarepta desenvolve medicamentos por meio de três plataformas, a saber: terapia genética, tecnologias de RNA e edição genética
- SRP-5051 (vesleteplirsen), é o único candidato em desenvolvimento da Sarepta, sendo avaliado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, e vários produtos alinhados estão sendo desenvolvidos por meio de diferentes tecnologias para várias indicações
- Em 2023, a Quest e a Sarepta Therapeutics expandiram sua colaboração para desenvolver ainda mais o AAV Companion Diagnostics (CDx) para as terapias genéticas da Sarepta
15. Alnylam Farmacêutica
Despesas com P&D: US$ 1 bilhão
Ano de fundação: 2002
Total de funcionários: 2100
Sede: Massachusetts, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 18,11 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- Anlylam é uma empresa biofarmacêutica americana que descobre, desenvolve e comercializa terapêuticas de RNAi. A empresa opera em um único segmento relatado
- Atualmente, a Alnylam tem cinco produtos aprovados: Onpattro, Amvuttra, Givlaari, Oxlumo e Leqvio (colaboração com a Novartis). Em 2023, a Alnylam gerou US$ 1,82 bilhões em receita por meio de colaboração e produtos de RNA. A Alnylam está atualmente trabalhando em colaboração com a Roche, Regeneron Pharmaceuticals e Novartis. A empresa tem 15 candidatos de RNA em desenvolvimento
- Em 2023, a Alnylam relatou dados do KARDIA-1, um estudo de variação de dose P-II de Zilebesiran (RNAi Therapeutic) para o tratamento de hipertensão em pacientes com alto risco cardiovascular
14. Íons
Despesas com P&D: US$ 1,13 bilhão
Ano de fundação: 1989
Total de funcionários: 927
Sede: Califórnia, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 6,19 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Ionis é uma empresa biofarmacêutica sediada nos EUA que se concentra em doenças cardiovasculares, metabólicas, graves e raras, incluindo distúrbios neurológicos e câncer.
- Spinraza (Nusinersen), Tegsedi (Inotersen) e Waylivra (Volanesorsen) são três produtos aprovados. Os candidatos a RNA da Ionis incluem Zilganersen, ION541 e Pelacarsen. A empresa atualmente trabalha em colaboração com a Biogen para ION541 e Novartis AG para medicamentos Pelacarsen RNAi
- Em 2023, a Ionis celebrou um acordo de licença com a Otsuka, segundo o qual a Otsuka obtém todos os direitos exclusivos na Europa para comercializar donidalorsen para o tratamento de angioedema hereditário (AEH)
13. Biotecnologia
Despesas com P&D: US$ 1,96 bilhão
Ano de fundação: 2008
Total de funcionários: 6133
Sede: Alemanha
Capitalização de mercado: US$ 20,94 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A BioNTech é uma empresa alemã de biotecnologia que descobre, desenvolve e fabrica medicamentos para oncologia e doenças infecciosas com base em mRNA
- BNT111, BNT113, BNT116 e BNT122 são os quatro candidatos de RNA da BioNTech que estão em desenvolvimento clínico. O BNT122 está sendo desenvolvido em colaboração com a Genentech usando a plataforma iNeST
- Em novembro de 2023, a Biotheus colaborou com a BioNTech para desenvolver e comercializar o PM8002 para o tratamento de múltiplas indicações de tumores sólidos
12. Biogênio
Despesas com P&D: US$ 2,46 bilhões
Ano de fundação: 1978
Total de funcionários: 7570
Sede: Massachusetts, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 29,36 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Biogen é uma empresa multinacional americana de biotecnologia que atua em todo o mundo com foco principal em doenças neurológicas.
- Em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals, a Biogen está desenvolvendo três candidatos de RNA, a saber, BIIB105, BIIB094 e BIIB101 para várias indicações
- Em 2023, Zurzuvae (zuranolona), desenvolvido pela Biogen e Sage Therapeutics, recebeu aprovação do FDA dos EUA para mulheres com depressão pós-parto
11. Regeneron Farmacêutica
Despesas com P&D: US$ 4,43 bilhões
Ano de fundação: 1988
Total de funcionários: 1980
Sede: Condado de Westchester, Nova York
Capitalização de mercado: US$ 99,50 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- Uma empresa global de biotecnologia, a Regeneron se concentra em doenças oculares, inflamatórias, cancerígenas, cardiovasculares, metabólicas, inflamatórias e raras
- Veopoz (pozelimab) é o único produto aprovado pela empresa para o tratamento de CHAPLE em adultos, adolescentes e pediatria com idade ≥1. Em colaboração com a Alnylam Pharmaceuticals, a Regeneron está desenvolvendo ALN-PNP e ALN-APP e ALN-HSD
- Em dezembro de 2023, a Regeneron relatou resultados positivos do Odronextamab no estudo P-II (ELM-2) para o tratamento do linfoma folicular
10. Takeda
Despesas com P&D: US$ 4,77 bilhões
Ano de fundação: 1781
Total de funcionários: ~50.000
Sede: Tóquio, Japão
Capitalização de mercado: US$ 41,57 bilhões
Bolsa de Valores: TYO
A Takeda é uma empresa farmacêutica multinacional com foco em cinco áreas de negócios principais, incluindo Gastrointestinal, Doenças raras, Imunologia PDT, Oncologia e Neurociência.
Fazirsiran (P-III) é o único produto de RNAi que está sendo desenvolvido em colaboração com a Arrowhead para o tratamento de doenças hepáticas associadas à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD-LD)
Em 2023, Arrowhead e Takeda relatam estudo P-II (SEQUOIA) de Fazirsiran para AATD-LD
09. Amgen
Despesas com P&D: US$ 4,78 bilhões
Ano de fundação: 1980
Total de funcionários: ~26700
Sede: Califórnia, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 146,31 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Amgen é uma empresa global de biotecnologia que descobre, desenvolve, fabrica e fornece terapias inovadoras. A empresa se concentra em doenças cardiovasculares, oncologia, saúde óssea, neurociência, nefrologia e inflamação
- O Olpasiran da Amgen (único candidato a RNAi) está atualmente sendo avaliado em P-III para o tratamento de ASCVD
- Na ASH 2023, a Amgen relatou resultados para o ABP 959 em ensaio clínico para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
08. Novo Nordisk
Despesas com P&D: US$ 4,80 bilhões
Ano de fundação: 1923
Total de funcionários: 64.319
Sede: Dinamarca
Capitalização de mercado: US$ 428,84 bilhões
Bolsa de Valores: NYSE
- A Novo Nordisk é uma empresa biofarmacêutica multinacional dinamarquesa que descobre, desenvolve, fabrica e comercializa produtos farmacêuticos para uma variedade de indicações
- MARC1 e LXRα são os candidatos a siRNA da empresa, atualmente sendo avaliados em PI
- Em agosto de 2023, a Novo Nordisk comprou todos os principais ativos da Embark Biotech, incluindo seu programa metabólico. A Novo Nordisk também se comprometeu com uma parceria de P&D de três anos e acordo de opção com a Embark Laboratories para identificar e desenvolver medicamentos para o tratamento da obesidade e comorbidades relacionadas
07. Moderna
Despesas com P&D: US$ 4,84 bilhões
Ano de fundação: 2010
Total de funcionários: 5600
Sede: Massachusetts, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 41,68 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Moderna é uma empresa biofarmacêutica multinacional americana que desenvolve medicamentos de RNA mensageiro (mRNA) usando sua plataforma de mRNA
- A empresa gerou um total de US$ 6,85 bilhões em receita com seus produtos de RNA e atualmente está trabalhando em colaboração com a Merck, Vertex e CytomX para descobrir, desenvolver e comercializar potenciais medicamentos de mRNA. Spikevax é o único produto aprovado da Moderna. mRNA-1283, mRNA-1010, mRNA-1020 e mRNA-1030 estão entre os 44 candidatos em pipeline da empresa
- Em janeiro de 2023, a Moderna assinou um acordo de colaboração com a CytomX para desenvolver terapias condicionalmente ativadas baseadas em mRNA
06. Sanofi
Despesas com P&D: US$ 7,42 bilhões
Ano de fundação: 1956
Total de funcionários: 11.660
Sede: Paris, França
Capitalização de mercado: US$ 117,02 bilhões
Bolsa de Valores: NASDAQ
- A Sanofi é uma empresa farmacêutica e de saúde francesa global que pesquisa, desenvolve, fabrica e comercializa produtos farmacêuticos em imunologia e inflamação, neurologia, oncologia, doenças sanguíneas raras, doenças raras e vacinas.
- Fitusiran (SAR439774) é a única terapia de siRNA em P-III para hemofilia A ou B, com planos de arquivamento no FDA dos EUA em 2024
- Em julho de 2023, o Beyfortus (nirsevimab-alip) da Sanofi e da AstraZeneca recebeu a aprovação do FDA dos EUA para a prevenção do vírus sincicial respiratório (VSR)
05. GSK
Despesas com P&D: US$ 7,89 bilhões
Ano de fundação: 2000
Total de funcionários: 70.212
Sede: Londres, Reino Unido
Capitalização de mercado: US$ 84,79 bilhões
Bolsa de Valores: LON
- A GSK é uma empresa biofarmacêutica multinacional britânica que pesquisa e desenvolve tratamentos para doenças infecciosas, HIV, imunologia, doenças respiratórias e câncer.
- Em 2023, a Arrowhead & GSK firmou um acordo exclusivo com a Janssen Pharmaceuticals para transferir direitos globais exclusivos para desenvolver e comercializar ainda mais o JNJ-3989 para a GSK. A empresa também tem seis candidatos alinhados em seu pipeline, a saber, GSK4532990, GSK4382276, GSK4396687 e GSK5637608 etc.
- Em 2023, a GSK firmou um acordo exclusivo com a Zhifei para co-promover a vacina contra herpes zoster da GSK, Shingrix, em toda a China por um período inicial de três anos.
04. Eli Lilly
Despesas com P&D: US$ 9,31 bilhões
Ano de fundação: 1876
Total de funcionários: 43.000
Sede: Indianápolis, Estados Unidos
Capitalização de mercado: US$ 696,15 bilhões
Bolsa de Valores: NYSE
- Uma empresa farmacêutica americana, a Eli Lilly se concentra em doenças ósseas e articulares, câncer, doenças cardiovasculares, diabetes, doenças endócrinas, imunologia, neurodegeneração, neurociência e controle da dor.
- A ProQR e a Eli Lilly expandiram sua licença e acordo de parceria para descobrir, desenvolver e comercializar novas terapias genéticas usando a plataforma de edição de RNA Axiomer proprietária da ProQR. Os candidatos a RNA da Eli Lilly incluem cinco medicamentos Solbinsiran, Lepodisiran, APOC3 SiRNA, PNPLA3 siRNA, SCAP siRNA
- Em dezembro de 2023, a Eli Lilly concluiu a aquisição da POINT Biopharma
03. AstraZeneca
Despesas com P&D: US$ 10,93 bilhões
Ano de fundação: 1999
Total de funcionários: 89900
Sede: Cambridgeshire, Reino Unido
Capitalização de mercado: US$ 229,88 bilhões
Bolsa de Valores: LON
- A AstraZeneca descobre e desenvolve medicamentos em oncologia, cardiovascular, renal, metabólica, respiratória e imunologia, vacinas e terapias imunológicas e doenças raras
- A AstraZeneca está trabalhando em colaboração com a VaxEquity para descobrir, desenvolver e comercializar a plataforma terapêutica patenteada de saRNA. A ALXN2030 e a vacina COVID mRNA VLP são os dois candidatos de RNAi da AstraZeneca
- Em dezembro de 2023, a AstraZeneca firmou um acordo definitivo para adquirir a Icosavax
02. Novartis
Despesas com P&D: US$ 11,37 bilhões
Ano de fundação: 1996
Total de funcionários: 19.607
Sede: Basileia, Suíça
Capitalização de mercado: US$ 216,52 bilhões
Bolsa de Valores: SWX
- Uma empresa de medicamentos inovadora, a Novartis descobre e desenvolve produtos em doenças cardiovasculares, renais, metabólicas (CRM), imunologia, neurociência e oncologia
- Em 2023, a Novartis gerou um total de US$ 0,36 bilhão por meio de seu único produto aprovado para RNA, o Leqvio, desenvolvido em colaboração com a Alnylam Pharmaceuticals
- Em dezembro de 2023, o Fabhalta (iptacopan) da Novartis recebeu a aprovação do FDA dos EUA para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)
01. Rocha
Despesas com P&D: US$ 15,73 bilhões
Ano de fundação: 1896
Total de funcionários: 103.605
Sede : Basiléia, Suíça
Capitalização de mercado: US$ 228,85 bilhões
Bolsa de Valores: SWX
- A Roche é uma empresa multinacional global de saúde que descobre, desenvolve e comercializa produtos terapêuticos e de diagnóstico. A empresa opera em dois segmentos de negócios, ou seja, Farmacêuticos e Diagnósticos
- O ativo de RNAi da empresa RG6346 (Xalnesiran) está atualmente sendo avaliado em P-II para o tratamento de hepatite B crônica (HBV). Além disso, a Roche está investigando mais dois produtos de RNA RG6299 e RG6180
- Em julho de 2023, a Alnylam fez uma parceria com a Roche para co-desenvolver e co-comercializar o Zilebesiran, um medicamento experimental de RNAi para o tratamento de hipertensão em pacientes com alto risco cardiovascular.
