✔ Brazil SFE®: Top 20 Principais Empresas Terapêuticas de RNAi de 2024

A terapêutica de RNAi são medicamentos inovadores que permitem a identificação rápida de inibidores específicos de alvos de doenças em uma ampla gama de classes de moléculas. Várias empresas biofarmacêuticas estão investindo extravagantemente em terapias de RNAi para manter uma posição saudável em medicamentos inovadores.

Em 2023, o tamanho global do mercado de entrega de medicamentos RNAi foi avaliado em US$ 84,1 bilhões e deverá registrar um tamanho de mercado de US$ 410,3 bilhões até 2032, com um CAGR de 18,17%. Tal como no ano anterior, a Roche mantém a posição mais elevada com um gasto em I&D de 15,73 mil milhões de dólares, seguida pela Novartis e AstraZeneca com 11,37 mil milhões de dólares e 10,93 mil milhões de dólares, respetivamente.

20. Arcturus Terapêutica

Despesas com P&D:  US$ 192,13 milhões

Ano de fundação:  2013

Total de funcionários:  180

Sede:  San Diego, Califórnia

Capitalização de mercado:  US$ 0,72 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Arcturus Therapeutics desenvolve medicamentos e vacinas de mRNA globalmente para doenças raras e infecciosas, permitindo tecnologias como a administração mediada por lipídios LUNAR e a tecnologia de mRNA STARR
Com uma colaboração contínua com a CSL Seqirus para desenvolver e comercializar vacinas de mRNA autoamplificadas, a Arcturus entrou em uma joint venture no Japão com a ARCALIS para desenvolver vacinas e terapêuticas de mRNA. Em 2023, a Arcturus gerou US$ 166,8 milhões por meio dessa colaboração. ARCT-2301 e ARCT-2303 estão entre os 7 candidatos em pipeline da Arcturus
Em 2023, a Arcturus Therapeutics recebeu o ODD do FDA dos EUA para o ARCT-032, para o tratamento da fibrose cística

19. Produtos Farmacêuticos Arrowhead

Despesas com P&D:  US$ 353,18 milhões

Ano de fundação:  1989

Total de funcionários:  525

Sede:  Califórnia, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 2,89 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

Uma empresa biofarmacêutica global, a Arrowhead Pharmaceuticals desenvolve, fabrica e comercializa produtos de RNA. A empresa se concentra em distúrbios cardiometabólicos e pulmonares
A Arrowhead trabalha em colaboração com a Takeda para desenvolver o Fazirsiran. ARO-DM1, ARO-HBV, ARO-PNPLA3 e ARO-APOC3 são os quatro candidatos de RNAi do pipeline da empresa
Em novembro de 2023, a Arrowhead apresentou os resultados do P-II para Plozasiran e Zodasiran na AHA 2023. Em 2023, a Arrowhead e a GSK firmaram um acordo exclusivo com a Janssen Pharmaceuticals para transferir direitos globais exclusivos para desenvolver e comercializar ainda mais o JNJ-3989 para a GSK

18. Vir Biotecnologia

Despesas com P&D:  US$ 589,67 milhões

Ano de fundação:  2016

Total de funcionários:  587

Sede: Califórnia, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 1,09 bilhão

Bolsa de Valores:  NASDAQ

Uma empresa de biotecnologia em estágio comercial, a Vir Biotechnology desenvolve tratamentos para curar e prevenir as principais doenças infecciosas utilizando plataformas como a Proprietary Antibody Platform e a T Cell-Based Viral Vector Platform
Sotrovimab, vendido sob a marca Xevudy, é o único produto comercializado da empresa, desenvolvido em colaboração com a GSK. A Vir Biotechnology trabalha em colaboração com muitas empresas para desenvolver vários produtos em várias indicações. A empresa colaborou com a Alnylam para avaliar tobevibart + elebsiran em pacientes com o vírus da hepatite delta crônica (CHD)
Em 2023, a Vir Biotechnology apresentou os resultados iniciais de seu estudo P-II CHD e B em andamento por meio da apresentação oral no The Liver Meeting 2023 da AASLD

17. Jazz Farmacêutica

Despesas com P&D:  US$ 849,65 milhões

Ano de fundação:  2005

Total de funcionários : 2800

Sede:   Irlanda

Capitalização de mercado:  US$ 6,75 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Jazz Pharmaceuticals é uma empresa biofarmacêutica global que descobre, desenvolve e comercializa produtos em oncologia e neurociência
Em 2023, o Defibrotide, o único produto de RNA aprovado pela empresa, gerou um total de US$ 0,18 bilhão em receita
Em julho de 2023, a Jazz Pharmaceuticals recebeu um parecer positivo do CHMP (comitê EMA) para autorização de comercialização do JZP458 para leucemia linfoblástica aguda e linfoma linfoblástico

16. Sarepta

Despesas com P&D:  US$ 877,3 milhões

Ano de fundação:  1980

Total de funcionários:  1314

Sede:  Massachusetts, EUA

Capitalização de mercado:  US$ 11,66 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

Uma empresa biofarmacêutica global, a Sarepta desenvolve medicamentos genéticos de precisão para doenças raras. A empresa se concentra em distrofia muscular de Duchenne (DMD), distrofias musculares de cinturas (LGMD), Charcot-Marie-Tooth (CMT) e distúrbios relacionados ao SNC. A Sarepta desenvolve medicamentos por meio de três plataformas, a saber: terapia genética, tecnologias de RNA e edição genética
SRP-5051 (vesleteplirsen), é o único candidato em desenvolvimento da Sarepta, sendo avaliado para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne, e vários produtos alinhados estão sendo desenvolvidos por meio de diferentes tecnologias para várias indicações
Em 2023, a Quest e a Sarepta Therapeutics expandiram sua colaboração para desenvolver ainda mais o AAV Companion Diagnostics (CDx) para as terapias genéticas da Sarepta

15. Alnylam Farmacêutica

Despesas com P&D:  US$ 1 bilhão

Ano de fundação:  2002

Total de funcionários:  2100

Sede:  Massachusetts, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 18,11 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

Anlylam é uma empresa biofarmacêutica americana que descobre, desenvolve e comercializa terapêuticas de RNAi. A empresa opera em um único segmento relatado
Atualmente, a Alnylam tem cinco produtos aprovados: Onpattro, Amvuttra, Givlaari, Oxlumo e Leqvio (colaboração com a Novartis). Em 2023, a Alnylam gerou US$ 1,82 bilhões em receita por meio de colaboração e produtos de RNA. A Alnylam está atualmente trabalhando em colaboração com a Roche, Regeneron Pharmaceuticals e Novartis. A empresa tem 15 candidatos de RNA em desenvolvimento
Em 2023, a Alnylam relatou dados do KARDIA-1, um estudo de variação de dose P-II de Zilebesiran (RNAi Therapeutic) para o tratamento de hipertensão em pacientes com alto risco cardiovascular

14. Íons

Despesas com P&D:  US$ 1,13 bilhão

Ano de fundação:  1989

Total de funcionários:  927

Sede:  Califórnia, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 6,19 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Ionis é uma empresa biofarmacêutica sediada nos EUA que se concentra em doenças cardiovasculares, metabólicas, graves e raras, incluindo distúrbios neurológicos e câncer.
Spinraza (Nusinersen), Tegsedi (Inotersen) e Waylivra (Volanesorsen) são três produtos aprovados. Os candidatos a RNA da Ionis incluem Zilganersen, ION541 e Pelacarsen. A empresa atualmente trabalha em colaboração com a Biogen para ION541 e Novartis AG para medicamentos Pelacarsen RNAi 
Em 2023, a Ionis celebrou um acordo de licença com a Otsuka, segundo o qual a Otsuka obtém todos os direitos exclusivos na Europa para comercializar donidalorsen para o tratamento de angioedema hereditário (AEH)

13. Biotecnologia

Despesas com P&D: US$ 1,96 bilhão  

Ano de fundação: 2008

Total de funcionários: 6133 

Sede: Alemanha

Capitalização de mercado:  US$ 20,94 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A BioNTech é uma empresa alemã de biotecnologia que descobre, desenvolve e fabrica medicamentos para oncologia e doenças infecciosas com base em mRNA
BNT111, BNT113, BNT116 e BNT122 são os quatro candidatos de RNA da BioNTech que estão em desenvolvimento clínico. O BNT122 está sendo desenvolvido em colaboração com a Genentech usando a plataforma iNeST
Em novembro de 2023, a Biotheus colaborou com a BioNTech para desenvolver e comercializar o PM8002 para o tratamento de múltiplas indicações de tumores sólidos

12. Biogênio

Despesas com P&D:  US$ 2,46 bilhões

Ano de fundação:  1978

Total de funcionários:  7570

Sede:  Massachusetts, Estados Unidos

Capitalização de mercado: US$ 29,36 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Biogen é uma empresa multinacional americana de biotecnologia que atua em todo o mundo com foco principal em doenças neurológicas.
Em colaboração com a Ionis Pharmaceuticals, a Biogen está desenvolvendo três candidatos de RNA, a saber, BIIB105, BIIB094 e BIIB101 para várias indicações
Em 2023, Zurzuvae (zuranolona), desenvolvido pela Biogen e Sage Therapeutics, recebeu aprovação do FDA dos EUA para mulheres com depressão pós-parto

11. Regeneron Farmacêutica

Despesas com P&D:  US$ 4,43 bilhões

Ano de fundação: 1988

Total de funcionários:  1980

Sede:  Condado de Westchester, Nova York

Capitalização de mercado:  US$ 99,50 bilhões

Bolsa de Valores: NASDAQ

Uma empresa global de biotecnologia, a Regeneron se concentra em doenças oculares, inflamatórias, cancerígenas, cardiovasculares, metabólicas, inflamatórias e raras
Veopoz (pozelimab) é o único produto aprovado pela empresa para o tratamento de CHAPLE em adultos, adolescentes e pediatria com idade ≥1. Em colaboração com a Alnylam Pharmaceuticals, a Regeneron está desenvolvendo ALN-PNP e ALN-APP e ALN-HSD
Em dezembro de 2023, a Regeneron relatou resultados positivos do Odronextamab no estudo P-II (ELM-2) para o tratamento do linfoma folicular

10. Takeda

Despesas com P&D:  US$ 4,77 bilhões

Ano de fundação:  1781

Total de funcionários:  ~50.000

Sede:  Tóquio, Japão

Capitalização de mercado:  US$ 41,57 bilhões

Bolsa de Valores:  TYO

A Takeda é uma empresa farmacêutica multinacional com foco em cinco áreas de negócios principais, incluindo Gastrointestinal, Doenças raras, Imunologia PDT, Oncologia e Neurociência.
Fazirsiran (P-III) é o único produto de RNAi que está sendo desenvolvido em colaboração com a Arrowhead para o tratamento de doenças hepáticas associadas à deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD-LD)
Em 2023, Arrowhead e Takeda relatam estudo P-II (SEQUOIA) de Fazirsiran para AATD-LD

09. Amgen

Despesas com P&D:  US$ 4,78 bilhões

Ano de fundação:  1980

Total de funcionários:  ~26700

Sede:  Califórnia, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 146,31 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Amgen é uma empresa global de biotecnologia que descobre, desenvolve, fabrica e fornece terapias inovadoras. A empresa se concentra em doenças cardiovasculares, oncologia, saúde óssea, neurociência, nefrologia e inflamação
O Olpasiran da Amgen (único candidato a RNAi) está atualmente sendo avaliado em P-III para o tratamento de ASCVD
Na ASH 2023, a Amgen relatou resultados para o ABP 959 em ensaio clínico para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

08. Novo Nordisk

Despesas com P&D:  US$ 4,80 bilhões

Ano de fundação:  1923

Total de funcionários:  64.319

Sede:  Dinamarca

Capitalização de mercado:  US$ 428,84 bilhões

Bolsa de Valores:  NYSE

A Novo Nordisk é uma empresa biofarmacêutica multinacional dinamarquesa que descobre, desenvolve, fabrica e comercializa produtos farmacêuticos para uma variedade de indicações
MARC1 e LXRα são os candidatos a siRNA da empresa, atualmente sendo avaliados em PI
Em agosto de 2023, a Novo Nordisk comprou todos os principais ativos da Embark Biotech, incluindo seu programa metabólico. A Novo Nordisk também se comprometeu com uma parceria de P&D de três anos e acordo de opção com a Embark Laboratories para identificar e desenvolver medicamentos para o tratamento da obesidade e comorbidades relacionadas

07. Moderna

Despesas com P&D:  US$ 4,84 bilhões

Ano de fundação:  2010

Total de funcionários:  5600

Sede: Massachusetts, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 41,68 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Moderna é uma empresa biofarmacêutica multinacional americana que desenvolve medicamentos de RNA mensageiro (mRNA) usando sua plataforma de mRNA
A empresa gerou um total de US$ 6,85 bilhões em receita com seus produtos de RNA e atualmente está trabalhando em colaboração com a Merck, Vertex e CytomX para descobrir, desenvolver e comercializar potenciais medicamentos de mRNA. Spikevax é o único produto aprovado da Moderna. mRNA-1283, mRNA-1010, mRNA-1020 e mRNA-1030 estão entre os 44 candidatos em pipeline da empresa
Em janeiro de 2023, a Moderna assinou um acordo de colaboração com a CytomX para desenvolver terapias condicionalmente ativadas baseadas em mRNA

06. Sanofi

Despesas com P&D:  US$ 7,42 bilhões

Ano de fundação:  1956

Total de funcionários:  11.660

Sede: Paris, França

Capitalização de mercado:  US$ 117,02 bilhões

Bolsa de Valores:  NASDAQ

A Sanofi é uma empresa farmacêutica e de saúde francesa global que pesquisa, desenvolve, fabrica e comercializa produtos farmacêuticos em imunologia e inflamação, neurologia, oncologia, doenças sanguíneas raras, doenças raras e vacinas.
Fitusiran (SAR439774) é a única terapia de siRNA em P-III para hemofilia A ou B, com planos de arquivamento no FDA dos EUA em 2024
Em julho de 2023, o Beyfortus (nirsevimab-alip) da Sanofi e da AstraZeneca recebeu a aprovação do FDA dos EUA para a prevenção do vírus sincicial respiratório (VSR)

05. GSK

Despesas com P&D:  US$ 7,89 bilhões

Ano de fundação:  2000

Total de funcionários:  70.212

Sede: Londres, Reino Unido

Capitalização de mercado:  US$ 84,79 bilhões

Bolsa de Valores:  LON

A GSK é uma empresa biofarmacêutica multinacional britânica que pesquisa e desenvolve tratamentos para doenças infecciosas, HIV, imunologia, doenças respiratórias e câncer.
Em 2023, a Arrowhead & GSK firmou um acordo exclusivo com a Janssen Pharmaceuticals para transferir direitos globais exclusivos para desenvolver e comercializar ainda mais o JNJ-3989 para a GSK. A empresa também tem seis candidatos alinhados em seu pipeline, a saber, GSK4532990, GSK4382276, GSK4396687 e GSK5637608 etc.
Em 2023, a GSK firmou um acordo exclusivo com a Zhifei para co-promover a vacina contra herpes zoster da GSK, Shingrix, em toda a China por um período inicial de três anos.

04. Eli Lilly

Despesas com P&D:  US$ 9,31 bilhões

Ano de fundação:  1876

Total de funcionários:  43.000

Sede:  Indianápolis, Estados Unidos

Capitalização de mercado:  US$ 696,15 bilhões

Bolsa de Valores:  NYSE

Uma empresa farmacêutica americana, a Eli Lilly se concentra em doenças ósseas e articulares, câncer, doenças cardiovasculares, diabetes, doenças endócrinas, imunologia, neurodegeneração, neurociência e controle da dor.
A ProQR e a Eli Lilly expandiram sua licença e acordo de parceria para descobrir, desenvolver e comercializar novas terapias genéticas usando a plataforma de edição de RNA Axiomer proprietária da ProQR. Os candidatos a RNA da Eli Lilly incluem cinco medicamentos Solbinsiran, Lepodisiran, APOC3 SiRNA, PNPLA3 siRNA, SCAP siRNA
Em dezembro de 2023, a Eli Lilly concluiu a aquisição da POINT Biopharma

03. AstraZeneca

Despesas com P&D:  US$ 10,93 bilhões

Ano de fundação:  1999

Total de funcionários:  89900

Sede:  Cambridgeshire, Reino Unido

Capitalização de mercado:  US$ 229,88 bilhões

Bolsa de Valores:  LON

A AstraZeneca descobre e desenvolve medicamentos em oncologia, cardiovascular, renal, metabólica, respiratória e imunologia, vacinas e terapias imunológicas e doenças raras
A AstraZeneca está trabalhando em colaboração com a VaxEquity para descobrir, desenvolver e comercializar a plataforma terapêutica patenteada de saRNA. A ALXN2030 e a vacina COVID mRNA VLP são os dois candidatos de RNAi da AstraZeneca
Em dezembro de 2023, a AstraZeneca firmou um acordo definitivo para adquirir a Icosavax

02. Novartis

Despesas com P&D:  US$ 11,37 bilhões

Ano de fundação:  1996

Total de funcionários:  19.607

Sede:  Basileia, Suíça

Capitalização de mercado:  US$ 216,52 bilhões

Bolsa de Valores: SWX

Uma empresa de medicamentos inovadora, a Novartis descobre e desenvolve produtos em doenças cardiovasculares, renais, metabólicas (CRM), imunologia, neurociência e oncologia
Em 2023, a Novartis gerou um total de US$ 0,36 bilhão por meio de seu único produto aprovado para RNA, o Leqvio, desenvolvido em colaboração com a Alnylam Pharmaceuticals
Em dezembro de 2023, o Fabhalta (iptacopan) da Novartis recebeu a aprovação do FDA dos EUA para o tratamento da hemoglobinúria paroxística noturna (HPN)

01. Rocha

Despesas com P&D:  US$ 15,73 bilhões

Ano de fundação:  1896

Total de funcionários:  103.605

Sede : Basiléia, Suíça

Capitalização de mercado:  US$ 228,85 bilhões

Bolsa de Valores:  SWX

A Roche é uma empresa multinacional global de saúde que descobre, desenvolve e comercializa produtos terapêuticos e de diagnóstico. A empresa opera em dois segmentos de negócios, ou seja, Farmacêuticos e Diagnósticos
O ativo de RNAi da empresa RG6346 (Xalnesiran) está atualmente sendo avaliado em P-II para o tratamento de hepatite B crônica (HBV). Além disso, a Roche está investigando mais dois produtos de RNA RG6299 e RG6180
Em julho de 2023, a Alnylam fez uma parceria com a Roche para co-desenvolver e co-comercializar o Zilebesiran, um medicamento experimental de RNAi para o tratamento de hipertensão em pacientes com alto risco cardiovascular.

Referência: https://pharmashots.com

TOPs 2024