Diversas partes interessadas estão investindo intensamente em sua capacidade de curar conjuntos adequados de dados e desenvolver capacidades avançadas de análise de dados para aproveitar a RWE - Real World Evidence (Evidências do Mundo Real) em todo o ciclo de vida farmacêutico - desde a descoberta e desenvolvimento de medicamentos até o lançamento do produto e comercialização.
- RWE - Biomarcadores oferecem um tesouro a ser explorado
- RWE - Usando para informar considerações de Pagadores
- RWE - Casos de uso: Apoio a submissões regulatórias
- RWE - Explorando fontes de dados mais variadas
- RWE - Colocando o RWE para Funcionar mais cedo no Ciclo de Vida do Medicamento
- O RWE está Atingindo seu Ápice - Auxílio na Tomada de Decisões internas sobre Desenvolvimento de Portfólio
- RWDs e RWEs - Estão Desempenhando um papel Crescente nas decisões de Saúde
Os esforços para aproveitar as valiosas informações fornecidas pela RWE nos setores biofarmacêutico e de saúde têm crescido exponencialmente nos últimos anos - e com razão. Dois fatores paralelos estão possibilitando essa tendência.
O crescimento no número de fontes de dados do RWD - Real World Data, desenvolvidas durante o curso do cuidado rotineiro ao paciente.
Avanços contínuos tanto em ferramentas de extração de dados quanto em capacidades de análise de dados baseadas em inteligência artificial (IA), aprendizado de máquina (ML) e processamento de linguagem natural (NLP), além de outras metodologias de modelagem e simulação.
Tudo isso abriu amplamente as portas, inaugurando uma nova era para a RWE de alta qualidade e regulatória, aumentando a confiança no processo e obtendo maior apoio de muitos órgãos reguladores.
Historicamente, três fontes primárias de RWD têm sido o foco das análises para criar RWE: EHR - Electronic Health Records (Prontuário Eletrônico de Saúde), dados de reivindicações médicas e farmacêuticas, e literatura publicada. Mas mais recentemente, fontes de dados adicionais têm demonstrado seu valor ao ajudar a criar insights mais ricos de RWE, capturando de forma mais abrangente a experiência do paciente ao lidar com suas condições médicas diante das opções de tratamento disponíveis ou inexistentes. Uma delas incluem:
Dados agregados de testes clínicos laboratoriais e genômicos.
Dados digitais de saúde gerados pelo paciente (PGHD) coletados a partir de dispositivos domésticos, móveis e vestíveis.
Dados capturados em registros de pacientes e produtos.
Resultados relatados pelo paciente (PRO).
Nos últimos anos, o RWE explodiu em termos do que ele pode nos dizer e como ele pode apoiar e complementar os ensaios clínicos randomizados controlados (RCTs). Importante destacar que a confiança no uso do RWE também se expandiu, o que abre muitas novas possibilidades: "Onde antes era uma novidade, o RWE agora está incorporado na maioria das conversas com nossos clientes hoje em dia, e não é mais considerado um caso especial.", diz Christina Mack, diretora científica de RWE para as Soluções do Mundo Real da IQVIA.
O RWE agora está ajudando os interessados a avançar em objetivos críticos em todas as fases do ciclo de descoberta, desenvolvimento e comercialização de medicamentos. Isso inclui:
Colocando o RWE para funcionar mais cedo no ciclo de vida do medicamento
Nos primeiros dias, o RWE era principalmente usado para atender aos requisitos pós-lançamento e abordar lacunas de evidências que permanecem após os dados de ensaios clínicos randomizados (RCTs) serem submetidos aos reguladores. Mas nos últimos anos o quadro do RWE está sendo aplicado ao processo de desenvolvimento de medicamentos muito mais cedo, moldando como o ensaio é projetado e executado e como o pacote de submissão regulatória é desenvolvido. Quando se trata de esforços de descoberta de medicamentos para medicamentos órfãos, terapias direcionadas a biomarcadores para subconjuntos específicos de pacientes em oncologia e outras doenças, e terapias celulares e genéticas altamente personalizadas, os patrocinadores e as agências reguladoras estão alinhados em sua disposição de considerar aprovação condicional com base em populações de ensaios menores - mas depois trabalhando para validar o perfil de segurança e eficácia de longo prazo da terapia aprovada e avaliar sua relação benefício-risco em uma coorte maior e mais diversificada de pacientes do mundo real ao longo de horizontes temporais mais longos.
Em uma análise recentemente publicada das novas aprovações de medicamentos oncológicos da FDA em 2020, os investigadores descobriram que a maioria das aprovações iniciais de medicamentos contra o câncer é baseada em um único ensaio não randomizado usando desfechos substitutos. "Especificamente, 17 dos medicamentos oncológicos foram responsáveis por 18 ensaios pivotais; 13 deles (72,2%) usaram controle histórico, apenas seis deles (35,3%) tiveram um componente randomizado e a maioria (17) usou um desfecho substituto como desfecho primário (94,4%)", explica Javier Jimenez, diretor médico da Flatiron Health, uma empresa de tecnologia e serviços voltada para o câncer. "A evolução contínua na complexidade dos medicamentos novos de hoje - agora incluindo produtos biológicos, terapias celulares e genéticas direcionadas a populações raras - aumentará a necessidade de geração de evidências pós-lançamento derivadas de RWD".
Estudos de acompanhamento são particularmente importantes no campo das terapias celulares e genéticas, muitas das quais são consideradas potencialmente curativas para uma ampla gama de doenças crônicas ou fatais. O patrocinador pode não ser capaz de validar a 'cura' de uma terapia celular e genética em um ensaio pré-mercado de escopo e duração limitados, portanto, eles devem realizar estudos de longo prazo para desenvolver RWE válido, confiável e durável que verifique o valor clínico completo dessas terapias inovadoras ao longo do tempo.
Muito mais cedo no ciclo de desenvolvimento, o uso do RWE para apoiar os esforços pré-lançamento está sendo utilizado de três maneiras, explica Nagasubramanya Nabha, vice-presidente assistente de ciência de dados da Trinity Life Sciences. Isso inclui o desenvolvimento de modelos semelhantes que identificam populações de pacientes favoráveis, a identificação de adotantes precoces entre os profissionais de saúde e o desenvolvimento de segmentação de cuidados de saúde para permitir uma comunicação mais focada e de valor.
"Estratégias de RWE podem ajudar os patrocinadores a explorar diferentes desfechos possíveis, diferentes subgrupos de pacientes e diferentes manifestações da doença com base na estratificação por biomarcadores", acrescenta Anila Dede, diretora executiva de soluções RWE da Syneos Health. "Você pode encontrar esses sinais críticos se o conjunto de dados for grande o suficiente e diversificado o suficiente."
Referências:
1. US Food and Drug Administration press release, Oct. 19, 2022, Advancing Real-World Evidence Program; https://www.fda.gov/drugs/development-resources/advancing-real-world-evidence-program
2. Mitra-Majumdar, Mayookha, et al.,Analysis of Supportive Evidence for U.S. Food and Drug Administration Approvals of Novel Drugs in 2020, JAMA Netw Open. 2022;5(5):e2212454. doi:10.1001/jamanetworkopen.2022.12454; https://jamanetwork.com/journals/jamanetworkopen/fullarticle/2792372#:~:text=A%20total%20of%2075%20pivotal,46)%20were%20double%2Dmasked
3. Liu, Ruishan, et al., Systematic Pan-Cancer Analysis of Mutation-Treatment Interactions Using Large Real-World Clincogenomics Data, Nature Medicine, 28, 1656-1661, 2022; https://www.nature.com/articles/s41591-022-01873-5
4. Ponomareva, E., et al., The Economic Value Of Insulin Glargine 300 U/Ml (GLA-300) In People ≥18 Years of Age With Type 2 Diabetes Mellitus: A Value-based Economic Model From A U.S. Payer Perspective; ISPOR, 2022; https://www.ispor.org/heor-resources/presentations-database/presentation/euro2022-3567/122288
5. Novartis press release, Novartis Kymriah receives EC approval as first CAR-T cell therapy for adults with relapsed or refractory follicular lymphoma, May 4, 2022.; https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-kymriah-receives-ec-approval-first-car-t-cell-therapy-adults-relapsed-or-refractory-follicular-lymphoma
6. Miksad, R.A., et al., Small But Mighty: The Use of Real-World Evidence to Inform Precision Medicine, Clin Pharmacol Ther. July 2019; 106(1): 87–90; https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6617709/
7. Flatiron press release, Flatiron Health Real-World Data Support FDA Approval of New Dosing Regimen for Erbitux (cetuximab), July 20, 2021; https://flatiron.com/press/press-release/flatiron-health-real-world-data-support-fda-approval-of-new-dosing-regimen-for-erbitux-cetuximab/
8. FDA press release, FDA approves new use of transplant drug based on real-world evidence (RWE), July 16, 2021; https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-new-use-transplant-drug-based-real-world-evidence
9. Novartis press release, April 6, 2022, FDA approves Novartis Vijoice (albelisib) as first and only treatment for select patients with PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum (PROS); https://www.novartis.com/news/media-releases/fda-approves-novartis-vijoice-alpelisib-first-and-only-treatment-select-patients-pik3ca-related-overgrowth-spectrum-pros
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