Propósito

✔ Brazil SFE® Pharma Produtivity, Effectiveness, CRM, BI, SFE, ♕Data Science Enthusiast, ✰BI, Big Data & Analytics, ✰Market Intelligence, ♕Sales Force Effectiveness, Vendas, Consultores, Comportamento, etc... Este é um lugar onde executivos e profissionais da Indústria Farmacêutica atualizam-se, compartilham experiências, aplicabilidades e contribuem com artigos e perspectivas, ideias e tendências. Todos os artigos e séries são desenvolvidos por profissionais da indústria. Este Blog faz parte integrante do grupo AL Bernardes®.

@uniQure - 2025 | Top 50 Biotechs na Europa: Empresas e Faturamento por País

@uniQure - 2025 | Top 50 Biotechs na Europa: Empresas e Faturamento por País

#BrazilSFE #AAV #AMT-130 #AprovacaoFDA #BiotecnologiaEuropeia #CSLBehring #DoencaDeHuntington #DoencasGeneticasRaras #EscalabilidadeManufatura #HEMGENIX #HemofiliaB #IndústriaFarmacêutica #InovacaoFarmaceutica #InvestimentosBiotecnologia #MercadoBiotecnologia #PaisesHolandeses #ParceriasEstrategicas #PipelineClinico #RegulamentacaoEMA #TerapiaGenica #UniQure #VetoresAAV


A uniQure posiciona-se como referência global em terapia gênica, destacando-se no cenário europeu de biotecnologia farmacêutica por seu pipeline focado em doenças genéticas raras e neuromusculares de alta complexidade. Sediada em Amsterdam, Países Baixos, a companhia integra o seleto grupo das 50 principais biotechs europeias, representando a inovação holandesa em um mercado continental caracterizado por concentração geográfica significativa em nações com ecossistemas maduros de pesquisa, desenvolvimento e investimento em ciências da vida.



No contexto do ranking das biotechs europeias, os Países Baixos contribuem com três empresas entre as 50 líderes, incluindo uniQure, Pharming e Immatics, demonstrando a força relativa do ecossistema holandês em terapias avançadas e medicina regenerativa. Esta concentração reflete o ambiente regulatório favorável da região, políticas de incentivo à inovação e proximidade estratégica com centros de pesquisa acadêmica de excelência, fatores que catalisam o desenvolvimento de plataformas tecnológicas disruptivas como as utilizadas pela uniQure em vetores virais adeno-associados.


A performance financeira recente da uniQure evidencia dinâmica típica de biotechs em transição entre desenvolvimento clínico e comercialização, com receitas totais no segundo trimestre de 2025 alcançando USD 5,3 milhões, representando declínio frente aos USD 11,1 milhões do mesmo período de 2024. Esta redução deriva primariamente da diminuição de receitas de colaboração e manufatura contratada, refletindo o ciclo natural de desenvolvimento onde investimentos em estudos clínicos pivotais precedem monetização significativa. No primeiro trimestre de 2025, as receitas foram ainda menores, totalizando USD 1,6 milhões contra USD 8,5 milhões no primeiro trimestre de 2024.​


2025 | Top 50 Biotechs na Europa: Empresas e Faturamento por País


A posição de caixa da companhia demonstra solidez estratégica, com caixa, equivalentes e títulos de investimento corrente totalizando USD 377,0 milhões em 30 de junho de 2025, suficientes para financiar operações até o segundo semestre de 2027 conforme projeções da administração. Esta capacidade financeira foi reforçada mediante captação de USD 80,5 milhões líquidos em oferta pública subsequente no primeiro trimestre de 2025, garantindo runway adequado para conclusão de estudos clínicos críticos e preparação para submissões regulatórias. Em setembro de 2025, a empresa anunciou captação adicional de USD 200 milhões em oferta pública ampliada, além de refinanciamento de dívida existente de USD 50 milhões e securitização de até USD 70 milhões adicionais, fortalecendo ainda mais sua estrutura de capital.


O prejuízo líquido consolidado no segundo trimestre de 2025 totalizou USD 37,7 milhões, equivalente a USD 0,69 por ação, representando melhoria substancial frente aos USD 56,3 milhões ou USD 1,16 por ação registrados no segundo trimestre de 2024. Esta redução de 33% no prejuízo operacional reflete controle rigoroso de despesas, com gastos em pesquisa e desenvolvimento atingindo USD 36,1 milhões no primeiro trimestre de 2025, redução frente aos USD 40,7 milhões do primeiro trimestre de 2024, enquanto despesas gerais, administrativas e de vendas totalizaram USD 10,9 milhões contra USD 13,9 milhões no período comparativo.


O portfólio de produtos comercializados da uniQure é liderado pelo HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), aprovado em novembro de 2022 pela Food and Drug Administration dos Estados Unidos como primeira terapia gênica mundial para hemofilia B, marco histórico resultante de mais de uma década de pesquisa e desenvolvimento clínico. Em fevereiro de 2023, o HEMGENIX recebeu autorização de comercialização condicional da Comissão Europeia, tornando-se a primeira e única terapia gênica de dose única para hemofilia na União Europeia. Este produto foi desenvolvido integralmente pela uniQure antes de ser licenciado globalmente à CSL Behring mediante acordo comercial e de licenciamento firmado em junho de 2020.


Os termos do acordo com CSL Behring estabeleceram pagamento inicial de USD 450 milhões à uniQure, com elegibilidade para receber até USD 1,6 bilhão adicionais baseados em marcos regulatórios e comerciais, além de royalties escalonados em dois dígitos atingindo percentual inferior a vinte por cento sobre vendas líquidas globais. Esta parceria estratégica alavanca a infraestrutura global e expertise comercial da CSL Behring em hematologia para acelerar acesso de pacientes com hemofilia B ao etranacogene dezaparvovec mundialmente, enquanto libera recursos financeiros significativos para a uniQure expandir seu pipeline de candidatos em terapia gênica, ancorado pelo AMT-130 para doença de Huntington.


O estudo pivotal fase 3 HOPE-B do etranacogene dezaparvovec alcançou endpoint primário pré-especificado de não-inferioridade na taxa anualizada de sangramentos após 18 meses de administração comparado à terapia profilática basal com Fator IX, além de demonstrar superioridade estatística na redução da taxa anualizada de sangramentos em análise secundária. Dos 54 pacientes que receberam dose única no estudo pivotal, 53 completaram pelo menos 18 meses de acompanhamento, com taxa anualizada de sangramentos de 1,51 após expressão estável de FIX comparada a 4,19 no período basal de pelo menos seis meses, representando redução de 64% nos eventos hemorrágicos.


O candidato clínico mais avançado no pipeline proprietário da uniQure é o AMT-130, terapia gênica investigacional de administração única para doença de Huntington, que alcançou resultados extraordinários em estudo clínico fase 1/2 reportados em setembro de 2025. Os dados topline de 36 meses pós-tratamento demonstraram que participantes no grupo de dose alta apresentaram desaceleração de 75% na progressão da doença comparado a controles externos pareados por propensity score, avaliados mediante escala composta Unified Huntington's Disease Rating Scale, atingindo significância estatística com p-valor de 0,003. Este representa o primeiro estudo clínico a demonstrar que uma terapia pode alterar significativamente o curso da doença de Huntington em humanos.


Endpoints secundários do estudo AMT-130 também evidenciaram benefício clínico robusto, incluindo desaceleração de 60% na progressão da doença medida por Total Functional Capacity, métrica de funcionalidade diária, com significância estatística de p-valor 0,033. Marcadores biológicos adicionais demonstraram redução sustentada de neurofilamento leve no líquido cefalorraquidiano, indicador validado de degeneração neuronal, permanecendo abaixo dos níveis basais ao longo dos 36 meses. Análises exploratórias revelaram tendências favoráveis consistentes em endpoints funcionais, motores e cognitivos adicionais, incluindo Symbol Digit Modalities Test, Stroop Word Reading Test e Total Motor Score.


A segurança do AMT-130 foi caracterizada como geralmente bem tolerada com perfil manejável nas doses baixa e alta, com eventos adversos graves relacionados ao procedimento de administração neurocirúrgica ocorrendo predominantemente nas primeiras semanas pós-administração e resolvidos completamente mediante uso de esteroides ou cuidados de suporte. Nenhum novo evento adverso sério relacionado à terapia gênica foi reportado entre dezembro de 2022 e o corte de dados de setembro de 2025. O grupo de dose baixa, com 12 pacientes atingindo 36 meses de acompanhamento, demonstrou tendências variáveis, indicando resposta dose-dependente favorecendo a dose alta.


A Food and Drug Administration concedeu alinhamento estratégico à uniQure em 2025 quanto ao plano de análise estatística e requisitos de química, manufatura e controles para suportar submissão de Biologics License Application do AMT-130 planejada para o primeiro trimestre de 2026. O regulador concordou que a BLA pode ser suficientemente suportada por dados de estudos em andamento comparados a dados de história natural de controles externos, que a escala cUHDRS pode ser utilizada como endpoint clínico intermediário para aprovação acelerada, e que dados demonstrando reduções de neurofilamento leve em líquido cefalorraquidiano podem ser usados como evidência de suporte para benefício clínico.


O mercado acionário respondeu extraordinariamente aos resultados do AMT-130, com valorização de aproximadamente 247% nas ações da uniQure entre o fechamento de 23 de setembro de 2025 a USD 13,66 e o fechamento de 24 de setembro a USD 47,50, refletindo entusiasmo de investidores quanto ao potencial comercial de primeira terapia aprovada para doença de Huntington, condição que afeta uma em cada 10.000 a 20.000 pessoas apenas nos Estados Unidos. Analistas da GlobalData projetam que o AMT-130 poderá gerar USD 362 milhões para a uniQure até 2031, representando crescimento de 1.710% frente aos USD 20 milhões estimados para 2026.


O pipeline clínico adicional da uniQure contempla candidatos em estágios variados de desenvolvimento, incluindo AMT-260 para epilepsia refratária do lobo temporal mesial, AMT-191 para doença de Fabry, AMT-162 para esclerose lateral amiotrófica associada a mutações SOD1, e AMT-240 para doença de Alzheimer autossômica dominante. Para o AMT-260, estudo de caso do primeiro participante tratado demonstrou redução de 92% na frequência de crises convulsivas sem eventos adversos sérios através dos primeiros cinco meses de acompanhamento, dados apresentados em congressos científicos recentes evidenciando potencial transformador da terapia gênica em epilepsias resistentes a medicamentos.


A plataforma tecnológica proprietária da uniQure fundamenta-se em vetores virais adeno-associados serotipo 5, produzidos mediante sistema de expressão baculoviral em células de inseto, conferindo vantagens significativas em escalabilidade para produção comercial. A companhia opera instalação manufatureira de última geração em Lexington, Massachusetts, onde desenvolveu capacidade de produção em reatores de tanque agitado de uso único com volume de 500 litros, aumentando substancialmente capacidade comercial para terapias gênicas baseadas em AAV. Análises de substância farmacêutica produzida em reatores de 500 litros demonstraram performance de processo, atividade biológica, conteúdo e pureza comparáveis a material produzido em reatores menores baseados em tecnologia wave.


A colaboração estratégica com 4D Molecular Therapeutics foca na identificação de variantes otimizadas de AAV com propriedades aprimoradas para atingir níveis superiores de expressão gênica, evoluindo variantes com capacidades significativamente melhoradas de entrega gênica em fígado e sistema nervoso central. Esta parceria de pesquisa e desenvolvimento complementa esforços proprietários da uniQure em expandir aplicabilidade de sua plataforma AAV para endereçar espectro ampliado de condições genéticas raras e adquiridas, sustentando pipeline robusto de candidatos em desenvolvimento pré-clínico e clínico inicial.


O mercado europeu de terapia gênica demonstra trajetória de crescimento exponencial, com valor estimado em USD 1.030,70 milhões em 2024 e projeções de alcançar USD 8.780,77 milhões até 2033, representando taxa de crescimento anual composta de 24,9% segundo DataM Intelligence. Este crescimento é impulsionado por investimentos governamentais crescentes, ambiente regulatório favorável progressivamente adaptável, e demanda expandida por terapias avançadas. Estimativas alternativas de Towards Healthcare projetam o mercado europeu de terapia celular e gênica crescendo de USD 7,17 bilhões em 2025 para USD 48,96 bilhões em 2034, com CAGR de 23,90%.


Tendências estruturais favorecendo expansão do mercado europeu incluem aprovações aceleradas pela Agência Europeia de Medicamentos mediante vias regulatórias especializadas como o Committee for Advanced Therapies, iniciativas de financiamento público como Horizon Europe que canaliza recursos para pesquisa colaborativa em terapias regenerativas, e consolidação de hubs de inovação especializados em Alemanha, Reino Unido, França, Espanha e Itália. A incorporação de inteligência artificial em processos de manufatura de terapias celulares e gênicas está otimizando produção mediante automação de registro de lotes e análise de dados, reduzindo desafios operacionais e assegurando compliance regulatória.


A prevalência crescente de doenças genéticas raras na Europa, com aproximadamente seis em cada 10.000 pessoas afetadas por algum distúrbio genético durante suas vidas, sustenta demanda fundamental por terapias gênicas curativas. Doenças-alvo prioritárias incluem cânceres hematológicos e sólidos, distúrbios neuromusculares como distrofia muscular de Duchenne, doenças lisossomais de armazenamento, hemofilia A e B, fibrose cística e condições neurodegenerativas raras. O potencial de terapias gênicas fornecerem benefícios funcionalmente curativos mediante intervenção única contrasta favoravelmente com tratamentos convencionais que requerem administração crônica vitalícia, gerando valor econômico agregado para sistemas de saúde públicos.


Parcerias estratégicas entre companhias biofarmacêuticas, instituições acadêmicas e organizações de pesquisa estão acelerando desenvolvimento de candidatos clínicos na Europa, com mais de 250 estudos clínicos em andamento focados em terapias celulares e gênicas através da região segundo dados de 2024. Esta intensidade de pesquisa posiciona o continente competitivamente frente aos Estados Unidos em modalidades específicas como terapias CAR-T para oncologia e edição genética mediante CRISPR para condições monogênicas, embora desafios persistam quanto a fragmentação regulatória pós-Brexit e disparidades em reembolso entre estados membros da União Europeia.


A estratégia corporativa da uniQure enfatiza transição para modelo comercial sustentável mediante priorização de programas com maior probabilidade de aprovação regulatória e adoção comercial no curto a médio prazo, particularmente AMT-130 para doença de Huntington cuja submissão de BLA em primeiro trimestre de 2026 representa marco crítico para validação científica e viabilidade econômica da plataforma. A nomeação de Kylie O'Keefe como Chief Customer and Strategy Officer em junho de 2025, trazendo décadas de experiência comercial de sua posição anterior como Chief Commercial Officer na PTC Therapeutics, sinaliza preparação intensificada para lançamento comercial e engajamento com stakeholders incluindo pagadores, médicos e organizações de pacientes.


Perspectivas para 2025 e além incluem apresentação de dados topline completos do AMT-130 aos 36 meses em setembro de 2025, reunião pré-BLA com FDA antes do encerramento de 2025, e submissão formal de BLA no primeiro trimestre de 2026 conforme cronograma estabelecido. Contingente à aprovação regulatória, analistas antecipam lançamento comercial potencial ainda em 2026, posicionando a uniQure para capturar participação significativa em mercado de doença de Huntington atualmente desprovido de terapias modificadoras de doença aprovadas. Adicionalmente, apresentações de dados iniciais dos programas AMT-191 para doença de Fabry e AMT-162 para esclerose lateral amiotrófica SOD1 são esperadas nos próximos meses, expandindo evidência clínica de aplicabilidade da plataforma AAV através de múltiplas indicações neurológicas e metabólicas raras.



Sim, nós sabemos, nós sabemos, nós sabemos…

Ver essa mensagem é irritante. Sabemos disso. (Imagine como é escrevê-las...) 


Mas também é extremamente importante. Um dos maiores trunfos do ✔ Brazil SFE® é seu modelo parcialmente financiado pelos leitores. 


1. O financiamento dos leitores significa que podemos cobrir o que quisermos. Não sujeitos a caprichos de um proprietário bilionário. Ninguém pode nos dizer o que não dizer ou o que não reportar.


2. O financiamento dos leitores significa que não precisamos correr atrás de cliques e tráfego. Não buscamos desesperadamente a sua atenção por si só: buscamos as histórias que nossa equipe editorial considera importantes e que merecem o seu tempo.


3. O financiamento dos leitores significa que podemos manter nosso site aberto, permitindo que o maior número possível de pessoas leia artigos de qualidade do mundo todo.


O apoio de leitores como você torna tudo isso possível. No momento, apenas 2,4% dos nossos leitores regulares ajudam a financiar o nosso trabalho. Se você quer proteger o jornalismo independente, considere se juntar a eles hoje mesmo.


Valorizamos qualquer quantia que você possa nos dar, mas apoiar mensalmente é o que causa mais impacto, permitindo um investimento maior em nosso jornalismo mais crucial e destemido, então esperamos que você considere. Obrigado.

👉 Siga André Bernardes no Linkedin. Clique aqui e contate-me via What's App.

Comente e compartilhe este artigo!

brazilsalesforceeffectiveness@gmail.com

 

 Artigos     

 

 

 DOL | Digital Digital Opinion Leader

Indústria Farmacêutica
Tags: , , , , , , , , , , , ,

Nenhum comentário:

Postar um comentário

Compartilhe sua opinião e ponto de vista:

Assinar: Postar comentários (Atom)