1. Peter Sands - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
2. Mohamed Muizzu - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
3. Jo Feng - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
4. Jixun Lin - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
5. Delese Mimi Darko - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
6. David Ricks - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
7. Sabin Nsanzimana - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
8. Robert Davis - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
9. Jennifer Mensik Kennedy - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
10. Mike Doustdar - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
11. Daniel O'Day - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
12. Luciano Moreira - Revista TIME100 Saúde 2026 - Líderes Mais Influentes do Mundo na Área da Saúde - Revista
Vila Ilaria
Um novo modelo para o tratamento de doenças raras
Em dezembro, a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) aprovou a primeira terapia gênica, Waskyra, para a síndrome de Wiskott-Aldrich, uma doença rara que afeta o sistema imunológico. O que é ainda mais notável é que se trata também da primeira terapia celular ou gênica aprovada pela FDA — notoriamente caras — patrocinada por uma organização sem fins lucrativos. “Doenças raras têm se tornado cada vez menos atraentes para a indústria, porque a proposta de valor do ponto de vista comercial é bastante limitada”, afirma Ilaria Villa, CEO da Fondazione Telethon, a instituição de caridade italiana por trás do medicamento. A organização foi fundada há mais de 30 anos por famílias de pessoas afetadas por distrofia muscular com o objetivo de arrecadar fundos por meio de doações para maratonas de TV, a fim de financiar pesquisas sobre doenças raras. Desde então, o grupo investiu fortemente na transformação de décadas de pesquisas financiadas em medicamentos.
A aprovação do Waskyra é um sinal positivo para o modelo da organização. Mas é um território desconhecido para uma organização sem fins lucrativos como a deles. "Temos que manter o equilíbrio entre tornar o produto o mais acessível possível aos pacientes e, ao mesmo tempo, conter os custos", diz Villa. "Precisamos encontrar uma abordagem melhor para tornar esses produtos disponíveis, sustentáveis e escaláveis ao longo do tempo."
A trajetória de Vila Ilaria como CEO da Fondazione Telethon revela um modelo inovador de como organizações sem fins lucrativos podem liderar não apenas na arrecadação de fundos, mas na entrega concreta de terapias transformadoras. A aprovação da Waskyra pela FDA representa uma mudança de paradigma: fundações filantrópicas agora competem diretamente com grandes farmacêuticas na descoberta e desenvolvimento de terapias gênicas. Este modelo poderia democratizar o acesso a tratamentos para doenças raras que o mercado tradicional negligencia por questões de viabilidade comercial. A questão é: até que ponto esse modelo pode escalar sem comprometer sua missão original?
ResponderExcluirO artigo menciona que a Waskyra foi aprovada pela FDA para a síndrome de Wiskott-Aldrich - uma doença tão rara que afeta apenas 1 a 10 em cada 1 milhão de nascidos vivos. Isso me faz pensar: se uma fundação sem fins lucrativos conseguiu o que BigPharmas evitam por falta de retorno financeiro, estamos diante de um novo caminho para doenças ultrararas? Ou isso só funciona quando há forte mobilização da sociedade civil, como no modelo italiano da Telethon? Alguém aqui conhece casos semelhantes de organizações filantrópicas que conseguiram levar terapias do laboratório ao mercado?
ResponderExcluirComo profissional da indústria farmacêutica, fico impressionado com o modelo da Telethon. Vila Ilaria demonstra que é possível combinar rigor científico, sustentabilidade financeira através de doações e impacto social real. Me questiono: será que poderíamos replicar esse modelo no Brasil para doenças negligenciadas? Já temos exemplos como o Criança Esperança e o Teleton, mas focados em outras áreas. Quais seriam os maiores desafios para criar uma fundação brasileira dedicada exclusivamente ao desenvolvimento de terapias para doenças raras? Regulação da ANVISA? Captação de recursos? Parcerias com universidades? Gostaria de ouvir a experiência de quem já trabalhou nesse ecossistema.
ResponderExcluirA aprovação da Waskyra pela FDA representa um marco sem precedentes: a primeira terapia gênica para uma doença rara patrocinada por uma organização sem fins lucrativos. Isso demonstra como o modelo tradicional de desenvolvimento de medicamentos pode ser transformado quando a missão supera o lucro. A Fondazione Telethon provou que a inovação farmacêutica não precisa estar necessariamente atrelada ao retorno financeiro imediato das Big Pharmas. Para a indústria farmacêutica brasileira, este caso exemplifica a viabilidade de parcerias com fundações e instituições acadêmicas para doenças órfãs que, embora tenham mercados pequenos, representam oportunidades de impacto social significativo e posicionamento estratégico em terapias avançadas.
ResponderExcluirO artigo menciona que Vila Ilaria afirma: "Precisamos encontrar uma abordagem melhor para tornar esses produtos disponíveis, sustentáveis e acessíveis ao longo do tempo." Mas será que o modelo de organização sem fins lucrativos é realmente escalável para terapias gênicas complexas? A Waskyra custou décadas de pesquisa e investimento massivo. Como garantir que esse modelo não se torne apenas uma exceção inspiradora, mas sim uma alternativa viável? As Big Pharmas argumentam que seus preços refletem o risco e os custos de P&D. Será que a Fondazione Telethon conseguiu isso porque focou em uma única doença rara, ou esse modelo poderia ser replicado em escala industrial? Gostaria de ouvir opiniões sobre como a indústria farmacêutica tradicional poderia (ou não) aprender com esse caso.
ResponderExcluirComo profissional da indústria farmacêutica brasileira que trabalha com Business Intelligence e análise de dados, fico impressionado com a trajetória da Fondazione Telethon. A questão que me vem à mente é: como podemos medir o sucesso de uma terapia quando ela não segue as métricas tradicionais de ROI? Na minha experiência analisando dados de PMVG, CAP e PVP no mercado brasileiro, sempre trabalhamos com indicadores econômicos claros. Mas para doenças ultra-raras como a síndrome de Wiskott-Aldrich, os KPIs tradicionais simplesmente não se aplicam. Alguém aqui já teve experiência com projetos de terapias órfãs no Brasil? Como vocês estruturaram a viabilidade econômica e o acesso via SUS ou CONITEC? Seria fascinante entender como adaptar esse modelo de negócio social para a realidade do nosso sistema de saúde.
ResponderExcluirThe recognition of Vila Ilaria's work with Waskyra exemplifies a critical shift in pharmaceutical innovation - moving from treating the masses to championing the voiceless. When a rare disease drug costs more to develop than it can ever return in profits, it exposes a fundamental market failure. How do we reconcile the shareholder capitalism that funds pharmaceutical R&D with the moral imperative to treat every patient, regardless of their disease's prevalence? This paradox demands we rethink our entire approach to orphan drug development and pricing models.
ResponderExcluirLo fascinante del caso de Waskyra no es solo su aprobación, sino lo que revela sobre el futuro de la medicina personalizada. Si una terapia génica para 200 pacientes puede considerarse viable, ¿estamos presenciando el fin de la medicina de "talla única" y el nacimiento de tratamientos ultra-especializados? El desafío no es solo científico, sino económico y ético: ¿quién decide qué enfermedades merecen investigación cuando el mercado tradicional falla? ¿Debería existir un fondo global obligatorio para enfermedades huérfanas, financiado por las mismas farmacéuticas que lucran con blockbusters?
ResponderExcluirПризнание Вилы Илариа в списке TIME100 Health - это не просто честь, а сигнал о системных изменениях в фармацевтической индустрии. Когда некоммерческий фонд доказывает, что редкие заболевания могут быть прибыльными без космических цен, это подрывает логику Big Pharma. Но возникает вопрос: может ли эта модель масштабироваться? Или Telethon - это прекрасное исключение, которое никогда не станет правилом? Сколько еще пациентов с редкими заболеваниями останутся без лечения в ожидании своего «счастливого» фонда?
ResponderExcluir维拉·伊拉里亚的案例揭示了全球药物创新中的一个核心惖论：当制药公司将罕见病人视为“不值得投资的小众市场”时，谁来填补这个道德与经济的真空地带？特别是在发展中国家，如果连常见病的药物都难以负担，基因疗法就更像是天方夜谭。Telethon模式是否意味着未来罕见病治疗必须依赖慈善机构？这是人道主义的胜利，还是市场机制失灵的明证？当我们在庆祝200名患者获救时，也应询问：还有多少“下一个200名患者”在沉默中绝望？
ResponderExcluirما يجعل قصة فيلا إيلاريا مثيرة للقلق ليس نجاحها بل الأسئلة العميقة التي تثيرها، عندما تنجح مؤسسة غير ربحية في تطوير علاج جيني لمرض نادر يصيب 200 مريض فقط، فهذا يكشف أن نظام السوق الرأسمالي الحالي غير قادر على حل هذه المشكلة، السؤال المحرج: لماذا يجب أن تعتمد معالجة الأمراض النادرة على العمل الخيري؟ هل هذا يعني أن الحق في العلاج أصبح امتيازًا للمحظوظين الذين تدعمهم مؤسسات خيرية كبرى؟ في عصر التكنولوجيا الحيوية المتقدمة، هل من المقبول أن يكون الحصول على العلاج مرهونًا بيانصيب وحظ المريض؟
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